Agradecemos profundamente aos membros do Congresso que lutaram para preservar o financiamento de Duchenne e ao Departamento de Defesa por reconhecer a importância desta pesquisa.
As inscrições enviadas ao Prêmio de Desenvolvimento de Ideias do DMDRP do AF25 devem abordar oportunidades e desafios no desenvolvimento de terapias celulares e macromoleculares seguras e eficazes que se concentrem na patologia primária da DMD. Terapias que serão eficazes ao longo da vida, incluindo bebês, crianças pequenas e indivíduos não ambulatoriais, são fortemente encorajadas.
Os fundos alocados para Duchenne através do CDMRP apoiarão:
- Pesquisa inovadora: Promover descobertas científicas promissoras apesar de um ambiente de financiamento cada vez mais restrito.
- Estudos Translacionais: Garantir que a pesquisa passe eficientemente do laboratório para aplicações clínicas, mesmo quando os recursos se tornam mais escassos.
- Novas Tecnologias e Desenvolvimento de Biomarcadores: Apoiar ferramentas de diagnóstico e metodologias de testes aprimoradas em meio à crescente incerteza de financiamento.