Exon 50 Skipping Notícias, Pesquisas e Artigos

Sobre nós

Não queremos que crianças morram de uma doença que pode ser curada. Queremos dar esperança às famílias e garantir que todas as crianças com DMD sejam tratadas e recuperem sua saúde.

Últimos artigos

A ITF Therapeutics anuncia a publicação de dados positivos de longo prazo que reforçam a eficácia e a segurança do Duvyzat (Givinostat) como tratamento para a distrofia muscular de Duchenne

Comunicados de imprensa 25 de agosto de 2025 0

A ITF Therapeutics, afiliada da Italfarmaco, anunciou hoje a publicação de...

Keros anuncia a designação de medicamento órfão dos EUA para o FDA concedida ao KER-065 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

Comunicados de imprensa 20 de agosto de 2025 0

O Keros Therapeutics anunciou hoje que a Food and Drug...

A ITF Therapeutics lança um estudo para avaliar a experiência real do Duvyzat (Givinostat) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

Pesquisar 19 de agosto de 2025 0

O objetivo deste estudo observacional prospectivo (NCT07127978) é...

Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne

Tratamentos Aprovados 26 de dezembro de 2024 5

Uma condição genética conhecida como distrofia muscular de Duchenne (DMD)...

Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne

Pesquisar 5 de janeiro de 2025 7

Os resultados de novos estudos de terapia genética para Duchenne...

Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo

Editoriais 2 de janeiro de 2025 1

A emoção que você sente até seu filho nascer...

Exon 50 pulando

Leitura obrigatória

Entrada Therapeutics inicia ensaios clínicos na Europa para terapias de salto de exon 44 e exon 45

Wellcome Trust doa £ 10 milhões para tratar doenças raras

Edgewise Therapeutics relata resultados positivos no programa Sevasemten para distrofias musculares de Becker e Duchenne