A Comunidade de Madri alcançou um progresso significativo na terapia para a distrofia muscular de Duchenne, uma doença degenerativa para a qual ainda não há cura. O Instituto de Estudos Avançados de Madri (IMDEA Nanoscience), localizado na capital, em colaboração com a Universidade Católica do Sagrado Coração de Roma e a Universidade de Bordeaux, desenvolveu uma estratégia que permite o transporte mais eficaz de microRNA (moléculas que regulam os genes) e a estimulação da produção de fibras.
Nova pesquisa para distrofia muscular de Duchenne
Pesquisadores desenvolveram uma estratégia que usa nanopartículas como veículos para administrar precisamente essa terapia às células-tronco, um avanço que também previne seu acúmulo em outros órgãos, como cérebro, rins ou fígado.
Este distúrbio genético é caracterizado pela perda muscular progressiva devido a mutações em um gene que regula uma proteína necessária para a função e regeneração adequadas. Pessoas que sofrem com isso sofrem deterioração dos músculos esqueléticos, cardíacos e pulmonares.
Atualmente, há vários ensaios clínicos tentando tratar a doença por meio da administração intravenosa de medicamentos. No entanto, a administração pela corrente sanguínea é complicada pela baixa estabilidade e penetração do medicamento.
Resultados promissores
Graças a isso, mudanças celulares e bioquímicas foram alcançadas em modelos de laboratório e animais, onde não apenas a regeneração no nível celular, mas também a recuperação no nível funcional foram observadas. Além disso, este método, desenvolvido pela equipe do Professor Álvaro Somoza na IMDEA Nanoscience, é biocompatível, não tóxico e não imunogênico, e pode ser facilmente adaptado para tratar várias doenças.
Essa técnica, demonstrada até agora em modelos animais, ainda não está pronta para uso em humanos. No entanto, ela abre caminho para o desenvolvimento de tratamentos futuros que, alavancando esse conhecimento, podem tratar efetivamente a distrofia muscular de Duchenne.
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