O objetivo deste estudo observacional prospectivo (NCT07127978) é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os resultados funcionais de pacientes com DMD que estão iniciando o tratamento oral com Duvyzat (Givinostat) pela primeira vez ou que já iniciaram a terapia há seis meses como parte do tratamento clínico padrão nos Estados Unidos. Com um período de inscrição de 24 meses e um mínimo de dois anos de acompanhamento, espera-se que o estudo dure até cinco anos para os pacientes inicialmente recrutados.
Saber mais: O que é Duvyzat (Givinostat)?
O estudo incluirá 300 participantes (180 pacientes não deambuladores e até 120 pacientes deambuladores). Os participantes serão acompanhados por pelo menos dois anos, com dados coletados durante consultas clínicas de rotina. As avaliações incluem parâmetros laboratoriais (por exemplo, contagem de plaquetas, triglicerídeos), função cardíaca e pulmonar, desfechos relatados pelo paciente e escalas de função motora, como a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) e a escala de Performance of Upper Limb (PUL).
Estudo Duvyzat (Givinostat) – NCT07127978 –
Este estudo avalia a experiência real do uso de Givinostat em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Início do estudo (estimado): 2025-09-15
Conclusão primária (estimada): 2030-06-30
Conclusão do estudo (estimada): 2030-07-30
Número de participantes (estimado): 300
Tipo de estudo: Observacional
Locais: Ainda não há dados de localização.
Idades elegíveis para estudo: 6 anos ou mais (criança, adulto, idoso)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07127978 –
