A Generium, uma empresa russa de biotecnologia inovadora, recebeu aprovação para conduzir um ensaio clínico do medicamento de terapia genética GNR-097 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne progressiva (DMD).
O ensaio clínico multicêntrico, simples-cego, randomizado e controlado por placebo envolve uma única administração intravenosa do medicamento de terapia gênica em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne progressiva. Este estudo de Fase 1/2 visa avaliar a tolerabilidade, a segurança e a eficácia do medicamento GNR-097.
Terapia Gênica GNR-097 Duchenne
GNR-097 é um vetor viral adeno-associado recombinante do sorotipo 9, que codifica um gene de distrofina truncado.
Daniil Talyansky, CEO da GENERIUM:
A terapia gênica é o campo mais jovem e inovador da indústria farmacêutica e da ciência médica global. A expertise única de cientistas russos permitiu o desenvolvimento de um vetor viral adenoassociado recombinante que codifica o gene da microdistrofina. Estamos iniciando agora os ensaios clínicos deste medicamento original, que é muito promissor.
Ensaio clínico da terapia genética GNR-097
O ensaio clínico deste medicamento inovador é internacional e será conduzido na Federação Russa e na República da Bielorrússia. Na Rússia, o estudo será realizado em cinco centros médicos: o Instituto de Pesquisa Clínica de Pediatria e Cirurgia Pediátrica, em homenagem ao acadêmico Yu.E. Veltishchev, a Universidade Nacional Russa de Pesquisa Médica Pirogov, a Universidade Estadual de Pediatria de São Petersburgo, o Hospital Clínico Infantil Regional de Ecaterimburgo e o Centro Nacional de Pesquisa Médica para a Saúde Infantil. Na Bielorrússia, o ensaio clínico será realizado no Centro Científico e Prático Republicano "Mãe e Filho".
Ler mais: Curas de Duchenne (Lista de todas as pesquisas)
