Após resultados promissores na desaceleração do declínio da função cardíaca em pacientes com DMD, o Eteplirsen (Exondys 51) continua a mostrar potencial no tratamento de aspectos-chave da doença. Os dados mais recentes do estudo EVOLVE de fase 4 apresentados na Conferência MDA de 2025 revelaram que o eteplirsen atrasou significativamente a perda de ambulação (LOA), fornecendo mais evidências da capacidade do medicamento de impactar o curso da DMD em um ambiente clínico.
O que é o estudo Eteplirsen EVOLVE?
O estudo EVOLVE, projetado para avaliar os efeitos do eteplirsen na LOA na prática clínica de rotina, incluiu 33 pacientes tratados com eteplirsen e 75 controles externos de 5 estudos principais. Após o ajuste para diferenças basais por meio da ponderação de tratamento de probabilidade inversa (IPTW), o estudo relatou que o risco de LOA foi reduzido em 62% em pacientes tratados com eteplirsen. Além disso, a idade mediana na LOA foi significativamente maior para pacientes tratados (15,3 anos) em comparação com controles externos (11,3 anos), ressaltando ainda mais a eficácia do tratamento. [Eteplirsen (Exondys 51)]
Resultado do estudo EVOLVE
A LOA foi determinada pelo uso de cadeira de rodas relatado pelo paciente, pontuações na North Star Ambulatory Assessment (NSAA) e uma pontuação de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR) de pelo menos 30, validada pelo médico assistente. Os pacientes tratados com Eteplirsen apresentaram uma idade média de 15,3 anos na LOA, significativamente mais tarde do que os 11,3 anos no grupo de controle, indicando um atraso na progressão da doença.
