Resultados positivos de longo prazo do estudo clínico de extensão aberta (“OLE”) HOPE-2 em andamento foram anunciados hoje pela Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras.
Esses resultados mostram que o principal ativo da empresa, o deramiocel, tem o potencial de retardar a progressão da doença e preservar a função dos membros superiores em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (“DMD”). A Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientific Conference deste ano, que ocorreu em Dallas, Texas, de 16 a 19 de março, apresentou os dados como um pôster de última hora.
Capricor Therapeutics Deramiocel Ensaios clínicos
Em uma análise de comparador externo pareado por coorte, o estudo mostrou que pacientes tratados com deramiocel ao longo de três anos experimentaram um declínio médio na pontuação total de Performance of the Upper Limb (PUL 2.0) de 3,46 pontos, em comparação com um declínio de 7,19 pontos no grupo comparador externo (p=0,019). Isso equivale a uma desaceleração da progressão da doença, reforçando a potencial durabilidade terapêutica de longo prazo do deramiocel.
Descobertas adicionais incluem:
- O efeito do tratamento aumenta ano após ano – Pacientes em deramiocel apresentaram redução na progressão da doença, com declínio médio anual de PUL 2.0 de 1,8 pontos no Ano 1, 1,2 pontos no Ano 2 e 1,1 pontos no Ano 3.
- Efeitos potenciais modificadores da doença – Durante um intervalo de tratamento de 1 ano, aqueles originalmente randomizados para deramiocel mostraram uma taxa de declínio mais lenta (2,8 pontos por ano) em comparação com pacientes não tratados (3,7 pontos por ano).
- Perfil de segurança favorável – Deramiocel foi bem tolerado, sem novos sinais de segurança identificados e continua a manter um perfil de risco-benefício favorável a longo prazo.
