A ITF Therapeutics, afiliada da Italfarmaco, anunciou hoje a publicação de dados positivos de segurança e eficácia de longo prazo para Duvyzat (Givinostat) como tratamento para distrofia muscular de Duchenne (DMD) das extensões abertas da empresa de seus ensaios de Fase 2 e Fase 3 (EPIDYS).
Os resultados, publicados no Annals of Clinical and Translational Neurology, mostram que o tratamento de longo prazo com givinostat, um novo inibidor da histona desacetilase (HDAC), em combinação com corticosteroides, retardou a progressão da doença em pacientes ambulantes com seis anos ou mais e DMD.
Saber mais: O que é Duvyzat (Givinostat)?
É importante ressaltar que o benefício clínico foi observado em todos os grupos de tratamento que receberam givinostat, com impacto positivo em funções de mobilidade essenciais, como levantar-se do chão, subir escadas e a capacidade de caminhar (deambulação). O givinostat recebeu autorização de comercialização nos EUA, UE e Reino Unido.
- Novos dados publicados no Annals of Clinical and Translational Neurology mostram que o tratamento de longo prazo com givinostat pode retardar significativamente a perda de funções de mobilidade essenciais em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
- Benefício clínico significativo foi observado em todos os grupos de tratamento, independentemente do estágio da doença no início.
- O givinostat permaneceu bem tolerado durante o uso prolongado, consistente com ensaios clínicos anteriores.
- O acompanhamento médio no estudo de extensão excedeu 36 meses de tratamento, com alguns pacientes recebendo tratamento por mais de oito anos desde o início do tratamento com givinostat.
O estudo incluiu múltiplas coortes de meninos com DMD, todos os quais receberam givinostat por períodos variados. Alguns já haviam participado dos estudos EPIDYS de Fase 2 ou Fase 3 – em tratamento ativo ou placebo – antes de ingressarem no estudo de extensão. Outros foram incluídos diretamente no estudo de extensão após atenderem aos critérios de elegibilidade, sem participarem do estudo principal. A exposição total ao tratamento para alguns pacientes ultrapassou oito anos.
