O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células

Dados do estudo, atualmente em desenvolvimento para o tratamento de DMD do SonoThera, demonstram a capacidade da tecnologia de administração mediada por ultrassom de administrar medicamentos genéticos, permitindo a expressão total da proteína distrofina nos músculos esqueléticos, cardíacos e diafragmáticos em modelos de camundongos e primatas não humanos (NHP).

Os resultados do estudo, que estão sendo desenvolvidos atualmente para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) do SonoThera, demonstram a capacidade da tecnologia de administração mediada por ultrassom de administrar medicamentos genéticos. Essa tecnologia permite a expressão total da proteína distrofina nos músculos esqueléticos, cardíacos e diafragma em modelos de camundongos e primatas não humanos (NHP).

A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doenças humanas por meio do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou hoje que apresentará novos dados na 28ª reunião anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT), que será realizada de 13 a 17 de maio em Nova Orleans, Louisiana.

“Temos o prazer de apresentar novos dados na ASGCT destacando o potencial da administração mediada por ultrassom na solução dos principais desafios da medicina genética”, disse Kenneth Greenberg, PhD, CEO da SonoThera. “Esses dados continuam a demonstrar nossas capacidades únicas, incluindo a expressão direcionada de distrofina humana de comprimento total no músculo e o fornecimento de cargas genéticas superdimensionadas de maneira durável, segura, redox e não invasiva. Estamos ansiosos para compartilhar nossos dados mais recentes na reunião anual deste ano.”

Saber mais: Transmissão Mediada por Ultrassom (UMD)

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