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प्रेस प्रकाशनी
Regenxbio द्वारा RGX-202 एफिनिटी ड्यूचेन® ट्रायल चरण 1/2 से नया सकारात्मक कार्यात्मक डेटा रिपोर्ट किया गया
1टीपी58टी आरजीएक्स-202
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Satellos ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए SAT-3247 के चरण 2 नैदानिक अध्ययन को शुरू करने की तैयारी कर रहा है
अनुसंधान
Keros Therapeutics ने स्वस्थ स्वयंसेवकों पर KER-065 के चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण के प्रारंभिक शीर्ष परिणामों की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
PepGen ने एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन को अस्थायी रूप से रोक दिया
प्रेस प्रकाशनी
Solid Biosciences ने अगली पीढ़ी के ड्यूचेन जीन थेरेपी उम्मीदवार SGT-003 से सकारात्मक प्रारंभिक नैदानिक डेटा की रिपोर्ट दी
अनुसंधान
निप्पॉन शिन्याकू ने ड्यूचेन के उपचार के लिए ब्रोगिडिरसेन NS-089/NCNP-02 का पहला क्लिनिकल परीक्षण (मानव में पहला) जारी किया
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डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
डीएमडी योद्धा
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दिसम्बर 26, 2024
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अनुसंधान
शंघाई जिओ टोंग यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन ने LE051 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया
प्रेस प्रकाशनी
Translarna (Ataluren) EMA द्वारा अस्वीकृत: विपणन प्राधिकरण नवीनीकृत नहीं हुआ
संपादकीय
डीएमडी वारिओआर के तुर्की प्रतिनिधि ने Elevidys जीन थेरेपी पर अपने विचार साझा किए: क्या यह प्रभावी है और यह महंगी क्यों है?