रोश ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित बाह्यरोगियों में Elevidys के EMBARK अध्ययन के नए परिणामों की घोषणा की

आज, रोश ने EMBARK परीक्षण के दूसरे वर्ष के उत्साहवर्धक मुख्य आंकड़ों का खुलासा किया। यह Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) का एक विश्वव्यापी, डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक चरण III परीक्षण है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए अधिकृत पहली जीन थेरेपी है।

जब एक पूर्व निर्धारित प्रवृत्ति-भारित अनुपचारित बाह्य नियंत्रण समूह से तुलना की गई, तो Elevidys उपचार के दो साल बाद तीन महत्वपूर्ण मोटर फ़ंक्शन परीक्षणों में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार देखे गए: NSAA, TTR, और 10MWR। खुराक के एक से दो साल के बीच, Elevidys प्राप्त करने वालों और बाह्य नियंत्रण समूह में शामिल लोगों के बीच कार्यात्मक अंतर बढ़ गया। जब समग्र रूप से देखा जाए, तो ये निष्कर्ष बताते हैं कि Elevidys ने लगातार लाभ उठाया है।

रोश के मुख्य चिकित्सा अधिकारी और वैश्विक उत्पाद विकास प्रमुख लेवी गैरावे, एम.डी., पीएच.डी. ने कहा, "Elevidys के साथ दो साल के उपचार के बाद, हम इन युवा लड़कों के दैनिक जीवन में कई निरंतर लाभ देख रहे हैं, जो सभी ड्यूचेन में इसकी रोग संशोधन क्षमता के संकेतक हैं।" "ये परिणाम, जिनमें खड़े होने, चलने और दौड़ने में सुधार शामिल हैं, सार्थक प्रगति का प्रतिनिधित्व करते हैं और हम उन्हें जल्द से जल्द स्वास्थ्य अधिकारियों के साथ साझा करने की योजना बना रहे हैं।"

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