Sarepta Therapeutics ने जापान में ELEVIDYS को मंजूरी दिए जाने की घोषणा की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी है

ELEVIDYS को 3 से 8 वर्ष से कम आयु के व्यक्तियों के लिए स्वीकृत किया गया है, जिनके DMD जीन में एक्सॉन 8 और/या एक्सॉन 9 में कोई विलोपन नहीं है, और जो एंटी-AAVrh74 एंटीबॉडी के लिए नकारात्मक हैं। यह 4 वर्ष से कम आयु के व्यक्तियों को शामिल करने वाली पहली वैश्विक स्वीकृति है।

3 से 8 वर्ष से कम आयु के वे लोग जिनके DMD जीन के एक्सॉन 8 और/या 9 में कोई विलोपन नहीं है और जिनका एंटी-AAVrh74 एंटीबॉडी के लिए परीक्षण नकारात्मक आता है, वे ELEVIDYS का उपयोग करने के पात्र हैं। यह दुनिया भर में पहली स्वीकृति है जो चार वर्ष से कम आयु के लोगों को कवर करती है।

और अधिक जानें: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

जापान में ELEVIDYS जीन थेरेपी को मंजूरी मिली

दुर्लभ रोगों के लिए सटीक आनुवंशिक चिकित्सा में अग्रणी, Sarepta Therapeutics ने आज घोषणा की कि जापानी स्वास्थ्य, श्रम और कल्याण मंत्रालय (MHLW) ने जापान में सशर्त और समय-सीमित अनुमोदन मार्ग के तहत ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए ELEVIDYS (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) को मंजूरी दे दी है।

और पढ़ें: क्या Elevidys को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) से अनुमोदन प्राप्त होगा?

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