ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार में Elevidys की प्रभावकारिता ने नैदानिक अध्ययनों में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, लेकिन क्या परिणाम पर्याप्त हैं? $3 मिलियन की कीमत सभी DMD समुदायों में निषेधात्मक मानी जाती है, और दुर्भाग्य से कई परिवार व्यक्तिगत अभियान चलाकर उपचार प्राप्त करने का प्रयास कर रहे हैं।
आज हम DMD वारियोआर के तुर्की प्रतिनिधि से Elevidys पर उनके विचारों पर चर्चा करेंगे। हम बिना किसी टिप्पणी के यह साझा करेंगे कि हमारे तुर्की प्रतिनिधि ने Elevidys के लिए सरेप्टा और रोश को क्या लिखा और उन्हें क्या प्रतिक्रियाएँ मिलीं। हमें लगता है कि यह साक्षात्कार दुनिया भर के सभी DMD रोगियों और उनके परिवारों के लिए दिलचस्प होगा। डीएमडी के इलाज में Elevidys कितना उपयोगी है? क्या इसकी कीमत 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर है?
इन सवालों पर चर्चा करते हुए, हम Elevidys से जुड़े संभावित लाभों और चुनौतियों के बारे में स्पष्टता और जानकारी प्रदान करने की उम्मीद करते हैं। हमारी चर्चा वैश्विक स्तर पर DMD रोगियों के लिए अभिनव उपचारों तक पहुँच के व्यापक निहितार्थों पर भी चर्चा करेगी।
Elevidys के बारे में हमारे प्रश्न और हमें मिले उत्तर:
क्या Elevidys की कीमत 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर है?
इस पर मेरा उत्तर है: नहीं, यह कीमत बहुत अधिक है.
How much will the normal lifespan of a child taking Elevidys increase?
इसका उत्तर कोई नहीं जानता!
आपको क्यों लगता है कि Elevidys जीन थेरेपी महंगी है?
सबसे पहले, मैं यह बताना चाहता हूँ कि मैं भी एक DMD अभिभावक हूँ। मान लीजिए कि मुझे किसी तरह Elevidys जीन थेरेपी मिल गई। यह उपचार मेरे बच्चे के जीवन को कितने समय तक बढ़ाएगा? Sarepta को इस सवाल का जवाब देना होगा ताकि मैं समझ सकूँ कि यह 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर के लायक है या नहीं।
क्या आपको Elevidys के बारे में कोई अन्य चिंताएं हैं?
बेशक है। उदाहरण के लिए, Elevidys लेने वाले बच्चों में CK, AST, ALT का स्तर कितना कम होता है? Sarepta को इसे विस्तार से और पारदर्शी तरीके से समझाना चाहिए।
आपने सरेप्टा और रोश को क्या लिखा?
DMDWarrior के तुर्की प्रतिनिधि के रूप में, मैंने सबसे पहले Sarepta को एक विस्तृत ई-मेल भेजा। मैंने पूछा कि रोश तुर्किये में लाइसेंस के लिए कब आवेदन करेगा। मुझे लगता है कि मेरे पांचवें ई-मेल पर Sarepta ने मुझे जवाब दिया। उन्होंने कहा कि वे इस मुद्दे के बारे में रोश से पूछेंगे और हमसे संपर्क करेंगे। इस बीच, हमने एक टीम के रूप में, रोश तुर्किये के साथ अपॉइंटमेंट लेने की कोशिश की, लेकिन हम असफल रहे। इस प्रक्रिया के दौरान हमें Sarepta से कभी कोई प्रतिक्रिया या स्पष्टीकरण नहीं मिला।
उन्होंने क्या उत्तर दिया?
कुछ नहीं!
आपके मन में सबसे बड़ा सवाल क्या है?
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन, अपरिवर्तित डिस्ट्रोफिन के आकार का लगभग 30% होता है।
When we look at clinical trials, Elevidys enables the production of beetwen 30% and 40% micro dystrophin. But I don’t think this data is very meaningful. कोई नहीं जानता कि यह कितना प्रभावी है। खैर, इन सभी आंकड़ों के अनुसार, क्या यह उपचार 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर का है?
For example, if Elevidys was produced 100% normal dystrophin, perhaps a cost of $3 million would seem normal in the pharmaceutical industry, but Sarepta also states that Elevidys is not a cure-all.
क्या आपके पास कोई प्रश्न है जो आप इस साक्षात्कार के माध्यम से सरेप्टा से पूछना चाहेंगे?
हाँ।
यह उपचार मेरे बेटे को कितने समय तक जीवित रखेगा?
Elevidys जीन थेरेपी उपचार $3 मिलियन क्यों है?
Elevidys प्राप्त करने के बाद CK, AST और ALT स्तरों में क्या हो रहा है?
वे सभी देशों में लाइसेंस के लिए आवेदन क्यों नहीं करते?और पढ़ें]
वे DMDWarrioR का जवाब क्यों नहीं देते?
चिली के स्वास्थ्य मंत्रालय द्वारा Elevidys की प्रभावशीलता के बारे में चिंता व्यक्त करने के बारे में आप क्या सोचते हैं?
सारेप्टा को सभी आंकड़े साझा करने होंगे तथा स्पष्ट रूप से बताना होगा कि इस उपचार की लागत $3 मिलियन क्यों है।
मैं इस मामले पर चिली के स्वास्थ्य मंत्री के बयान से सहमत हूं।और पढ़ें]
क्या आपको लगता है कि Elevidys को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) से अनुमोदन मिल जाएगा?
हर कोई चाहता है कि यह स्वीकृति EMA को मिले। लेकिन मुझे लगता है कि नैदानिक परिणामों को पर्याप्त नहीं माना जाएगा। वास्तव में, अस्वीकृति का सबसे संभावित कारण अत्यधिक कीमत होगी। इसके अलावा, यूरोप में गंभीर अध्ययन चल रहे हैं, और EMA Elevidys का मूल्यांकन करते समय कीमत के साथ-साथ प्रभावशीलता पर भी विचार करेगा। [और पढ़ें]
आप अन्य क्लिनिकल परीक्षणों के बारे में क्या सोचते हैं?
यदि आप मेरी व्यक्तिगत राय पूछें, तो उनमें से अधिकांश Elevidys से अधिक प्रभावी और सस्ते होंगे।
वर्तमान में ऐसे अध्ययन हैं जो माइक्रो डिस्ट्रोफ़िन के उच्च स्तर का उत्पादन करते हैं। कुछ शोध कंपनियों का तो यह भी कहना है कि वे सामान्य डिस्ट्रोफ़िन का उत्पादन करने में सफल रही हैं।
तुर्किये में आपका अनुसरण करने वालों के लिए आपका संदेश क्या है?
वर्तमान में तुर्की, रूस, चीन, फ्रांस, कनाडा और जापान में महत्वपूर्ण अध्ययन चल रहे हैं।
इन अध्ययनों की खबरें जल्द ही प्रेस में आने लगेंगी।
क्या तुर्किये में डीएमडी पर कोई अध्ययन है?
बेशक है। तुर्की में बहुत मूल्यवान शोधकर्ता हैं। उनका काम तेज़ी से आगे बढ़ रहा है। हम बहुत बारीकी से उनका अनुसरण कर रहे हैं और उनसे संपर्क में हैं।
शायद आश्चर्य तुर्किये से आएगा।
हम अपने तुर्की मित्र को उनके विचार साझा करने के लिए धन्यवाद देना चाहते हैं। हमें उम्मीद है कि Elevidys और अन्य सभी उपचार विकल्प तुर्किये तक पहुंचेंगे और राज्य की प्रतिपूर्ति द्वारा कवर किए जाएंगे।
