दुर्लभ बीमारियों के लिए नए उत्पादों पर केंद्रित विकास प्रयासों वाली विशेष दवा कंपनी कंबरलैंड फार्मास्यूटिकल्स ने आज अपने चरण 2 फाइट डीएमडी परीक्षण के सकारात्मक शीर्ष परिणामों की घोषणा की।
अध्ययन में इफेट्रोबान का मूल्यांकन किया गया, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) हृदय रोग के लिए एक नई मौखिक चिकित्सा है - जो डीएमडी रोगियों में मृत्यु का प्रमुख कारण है। यह इन रोगियों के लिए एक बड़ी सफलता है, क्योंकि यह पहला सफल चरण 2 अध्ययन है जो विशेष रूप से उनकी स्थिति की हृदय संबंधी जटिलताओं को लक्षित करता है।
इंडियाना यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन में बाल चिकित्सा और चिकित्सा के प्रोफेसर, रिले चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में बाल चिकित्सा कार्डियोलॉजी के डिवीजन चीफ और फाइट डीएमडी ट्रायल के प्रिंसिपल इन्वेस्टिगेटर, एमडी ने कहा, "ये परिणाम डीएमडी कार्डियोमायोपैथी में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर दर्शाते हैं।" "हम इस बात के सबूत देख रहे हैं कि डीएमडी रोगियों में हृदय रोग के पाठ्यक्रम को संभावित रूप से बदलने का अवसर है। इफेट्रोबैन के साथ हृदय समारोह में देखा गया सुधार, विशेष रूप से उच्च खुराक वाले समूह में, इन रोगियों और उनके परिवारों के लिए आशा प्रदान करता है।"
इफेट्रोबान क्या है?
इफेट्रोबैन एक बार प्रतिदिन ली जाने वाली मौखिक दवा है जो थ्रोम्बोक्सेन रिसेप्टर को अवरुद्ध करके काम करती है, जो सूजन और फाइब्रोसिस में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। इस दवा को दोनों ही तरह के परीक्षण मिले हैं। अनाथ दवा पदनाम और दुर्लभ बाल रोग पदनाम FDA से, इस विनाशकारी स्थिति के उपचार में इसके संभावित महत्व पर प्रकाश डाला गया। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो इफेट्रोबैन डीएमडी-संबंधित हृदय रोग के लिए विशेष रूप से संकेतित पहली चिकित्सा होगी।
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