बिलीफ बायोमेड ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार BBM-D101 के लिए FDA IND मंजूरी की रिपोर्ट दी है।
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने बिलीफ बायोमेड (BBM) के ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) जीन थेरेपी उम्मीदवार, BBM-D101 के लिए एक जांचात्मक नई दवा (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी है। BBM एक अग्रगामी सोच वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो अभिनव जीन थेरेपी बनाने पर ध्यान केंद्रित करती है।
इस ओपन-लेबल, सिंगल-डोज़ क्लिनिकल रिसर्च का उद्देश्य 4 से 9 वर्ष की आयु के DMD रोगियों में एकल अंतःशिरा जलसेक की सुरक्षा और प्रभावशीलता का आकलन करना था। अपने संशोधित कैप्सिड के कारण, BBM-D101 मांसपेशी ऊतक को ट्रांसड्यूस करने में अधिक प्रभावी है। परिणामस्वरूप, BBM-D101 में अच्छी सुरक्षा होने की उम्मीद है और सुझाई गई नैदानिक खुराक अधिकृत तुलनीय एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) जीन थेरेपी उत्पादों की तुलना में कम है।
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