Entrada Therapeutics ने घोषणा की कि यूनाइटेड स्टेट्स फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने ENTR-601-44 पर नैदानिक रोक हटा ली है और ELEVATE-44-102 आरंभ करने के लिए प्राधिकरण प्रदान किया है, जो कि ENTR-601-44 का चरण 1b बहु आरोही खुराक (MAD) नैदानिक अध्ययन है, जो कि वयस्क रोगियों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के संभावित उपचार के लिए है, जिसमें DMD जीन में एक पुष्टिकृत उत्परिवर्तन है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है। [और पढ़ें: आगामी एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी]
वैश्विक ELEVATE-44 कार्यक्रम, जिसमें अमेरिका में ELEVATE-44-102 अध्ययन और अमेरिका के बाहर ELEVATE-44-201 शामिल है, DMD के रोगियों की एक व्यापक आबादी को कवर करेगा और प्रारंभिक और उन्नत दोनों प्रकार की बीमारी वाले रोगियों में ENTR-601-44 के मूल्यांकन का समर्थन करेगा। [और पढ़ें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है?]
Entrada Therapeutics ने ENTR-601-44 पर क्लिनिकल होल्ड हटाने की घोषणा की
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों में ENTR-601-44 के चरण 1b बहु आरोही खुराक नैदानिक अध्ययन, ELEVATE-44-102 को आरंभ करने के लिए FDA प्राधिकरण प्राप्त हुआ।
- हाल ही में फॉलोज़ को ELEVATE-44-201 के लिए यूनाइटेड किंगडम में मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी से प्राधिकरण प्राप्त हुआ है।
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बाल चिकित्सा, वयस्क, चलने-फिरने में असमर्थ और गैर-चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों को शामिल करने के लिए वैश्विक एलिवेट-44 क्लिनिकल कार्यक्रम का विस्तार किया गया है।
कंपनी की योजना 2026 की पहली छमाही में अध्ययन नामांकन आरंभ करने की है, जिससे OLE में निर्बाध परिवर्तन संभव हो सकेगा।
और अधिक जानें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी
