Solid Biosciences ने बताया कि SGT-003 जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण में चार रोगियों को खुराक दी गई है; सभी रोगियों में यह अच्छी तरह से सहन की गई तथा कोई दुष्प्रभाव नहीं देखा गया; तथा पहले तीन रोगियों से प्राप्त डेटा वर्ष 2025 की पहली तिमाही में उपलब्ध हो सकता है।
एसजीटी-003 ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी
- चल रहे INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल परीक्षण में पहले चार रोगियों में SGT-003 को अच्छी तरह से सहन किया जा रहा है।
- विस्तारित INSPIRE DUCHENNE प्रोटोकॉल के अंतर्गत रोगी नामांकन और खुराक का कार्य जारी है।
- उत्तरी अमेरिका में छह क्लिनिकल स्थल सक्रिय हैं (पांच अमेरिका में, एक कनाडा में)।
- यूके मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) ने INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल ट्रायल एप्लीकेशन (CTA) को मंजूरी दे दी है, जिसके प्रारंभिक साइट सक्रियण की उम्मीद 2025 की दूसरी छमाही में है।
- सॉलिड को उम्मीद है कि वह 2025 की पहली तिमाही में खुराक दिए गए पहले तीन मरीजों से संबंधित डेटा की रिपोर्ट करेगा।
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