Des résultats précliniques démontrant le potentiel de la thérapie par ARNt Tevard Biosciences' pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) seront présentés.
Tevard Biosciences est une société de biotechnologie privée qui ouvre la voie au développement de médicaments à base d'ARNt pour traiter diverses maladies génétiques.
Dans un modèle de maladie DMD, l'étude a montré que l'ARNt suppresseur de Tevard préservait la protéine dystrophine pleine longueur et restaurait la fonction motrice tout en ne démontrant aucun effet thérapeutique négatif.
Les détails des résultats de l'étude seront présentés oralement par la société lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025.
« Nous sommes impatients de partager les résultats des études précliniques de notre programme d'ARNt sur la DMD, qui ont démontré la restauration de la protéine dystrophine complète et la restauration de la fonction motrice dans un modèle de maladie sans signe de toxicité », a déclaré Daniel Fischer, cofondateur et président-directeur général de Tevard Biosciences. « Ces premières données confirment le potentiel de notre approche par ARNt suppresseur pour offrir un traitement hautement efficace aux patients atteints de DMD présentant des mutations non-sens. Nous pensons que ces résultats sont également de bon augure pour l'application de notre plateforme d'ARNt à d'autres maladies, notamment les cardiomyopathies, où notre candidat principal a démontré sa capacité à restaurer la protéine Titin complète dans un modèle de cardiomyopathie dilatée. »
Points forts:
- Résultats précliniques d'études utilisant le modèle de souris D2-mdx, qui contient une mutation non-sens dans le gène DMD et récapitule les aspects clés de la pathologie DMD chez l'homme
- Les muscles des animaux traités exprimaient la protéine dystrophine pleine longueur de manière dose-dépendante 6 semaines après l'administration.
- La protéine sauvée est organisée de manière similaire à la protéine dystrophine de type sauvage à 6 semaines
- Douze semaines après l'administration, on a observé une restauration significative de la fonction motrice, comme le démontrent une augmentation du temps de latence dans le test de performance du Rotarod et une augmentation significative de la force de préhension des membres antérieurs et postérieurs.
- Il n'y avait aucune preuve d'effets indésirables du traitement, mesurés par des changements comportementaux ou histologiques dans les principaux organes ou dans la chimie du sang.
Des mutations non-sens, dans lesquelles un codon de terminaison prématuré empêche la traduction de la dystrophine complète, sont observées chez environ 151 TP90T de patients atteints de dystrophie musculaire et sont associées à des formes plus sévères de la maladie. Les ARNt suppresseurs sont des molécules d'ARNt dont l'anticodon a été modifié pour lire les mutations non-sens et restaurer la protéine complète et fonctionnelle. Comme il n'existe que trois codons de terminaison prématurés (TGA, TAA et TAG), un nombre limité d'ARNt suppresseurs pourrait permettre de traiter tous les patients atteints de DMD présentant des mutations non-sens.
