Taiho Pharmaceutical a annoncé que les résultats d'une étude d'extension de phase III, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et en ouvert, de TAS-205 (Pizuglanstat) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne n'ont montré aucune différence significative dans le changement moyen entre le départ et 52 semaines dans le temps nécessaire pour se lever du sol, qui était le critère d'évaluation principal dans la cohorte ambulatoire de l'étude.
Table des matières
Étude clinique de phase 3 TAS-205 NCT04587908
La cohorte ambulatoire de cette étude a été menée au Japon dans le cadre d'une étude comparative multicentrique, contrôlée par placebo et en double aveugle, auprès de patients de sexe masculin atteints de DMD âgés de 5 ans et plus. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité du TAS-205 par administration orale de TAS-205 ou d'un placebo deux fois par jour pendant 52 semaines. Au total, 82 patients ont été recrutés dans 26 centres de novembre 2020 à décembre 2023. Les résultats détaillés de cette étude seront présentés lors d'un prochain congrès universitaire approprié.
Apprendre encore plus: Étude clinique de phase 3 TAS-205
Qu'est-ce que TAS-205 ?
Le TAS-205 (DCI : pizuglanstat) est un inhibiteur sélectif de la prostaglandine D synthase hématopoïétique (HPGDS*) découvert par le Taiho Pharmaceutical. Il est en cours de développement comme traitement de la DMD, utilisable quel que soit le type de mutation du gène de la dystrophine. Il permet de contrôler le déclin de la fonction motrice chez les patients atteints de DMD en inhibant l'HPGDS, laquelle aggrave la réponse inflammatoire musculaire.
*HPGDS: Prostaglandine D synthase hématopoïétique
La thérapie DMD TAS-205 ne répond pas aux attentes lors de l'essai de phase 3
Bien que Taiho n'ait pas abordé l'avenir du pizuglanstat ni celui de REACH-DMD, l'entreprise a déclaré qu'elle présenterait les résultats de l'étude lors d'un prochain congrès médical. Les études cliniques sur ce médicament ne semblent pas avoir débuté en dehors du Japon.
La communauté DMD est déçue par ce résultat, car le pizuglanstat a été présenté comme un traitement potentiel de la DMD, applicable indépendamment du type de mutation du gène de la dystrophine responsable de la maladie. Une nouvelle stratégie thérapeutique pour la DMD consiste à se concentrer sur le HPGDS, qui intensifie la réponse inflammatoire musculaire des patients atteints de DMD.
En savoir plus: Les remèdes contre la maladie de Duchenne (liste de toutes les recherches)
Une thérapie cellulaire pour la cardiomyopathie DMD (deramiocel), créée par Capricor Therapeutics, devrait être examinée par un comité consultatif de FDA plus tard ce mois-ci. Il existe également une option de thérapie génique, Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) de Sarepta/Roche, bien qu'elle ait été affectée par des décès de patients dus à une insuffisance hépatique aiguë chez des patients atteints de DMD non ambulatoires.
