AccueilMots clésÉdition génétique SPLICER

Édition génétique SPLICER

Recherche

L'outil d'édition génétique SPLICER offre un potentiel considérable pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne

Populaire

Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Guerrier DMD - 26 décembre 2024

L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051

Communiqués de presse

Translarna (Ataluren) Rejeté par EMA : autorisation de mise sur le marché non renouvelée

Éditorials

Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys : est-elle efficace et pourquoi est-elle chère ?

À propos de nous

Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio

Regenxbio RGX-202 Communiqués de presse 6 juin 2025 0

Le communiqué de presse du Regenxbio indique que les conclusions, qui...

PepGen annonce l'arrêt des essais cliniques de l'étude sur le saut de l'exon 51

Communiqués de presse 29 mai 2025 0

PepGen, une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser la prochaine génération...

Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation de l'UE pour démarrer un essai clinique de saut d'exon 45 dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Communiqués de presse 28 mai 2025 0

Entrada Therapeutics a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation de...

Le plus populaire

Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Recherche 5 janvier 2025 3

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne...

Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût

Éditorials 2 janvier 2025 1

L'excitation que vous ressentez jusqu'à la naissance de votre enfant...

Édition génétique SPLICER

À lire absolument

L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051

Translarna (Ataluren) Rejeté par EMA : autorisation de mise sur le marché non renouvelée

Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys : est-elle efficace et pourquoi est-elle chère ?

À propos de nous

Articles récents

Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio

PepGen annonce l'arrêt des essais cliniques de l'étude sur le saut de l'exon 51

Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation de l'UE pour démarrer un essai clinique de saut d'exon 45 dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Le plus populaire

Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût