Nouvelles, recherches et articles du Bureau de l'inspecteur général

À propos de nous

Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Del-zota (EXPLORE44) assure une production normale de dystrophine de près de 30% chez les patients sensibles au saut d'exon 44

Éditorials 18 avril 2025 0

Une étude de phase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) est actuellement en cours...

La thérapie génique Belief BioMed BBM-D101 obtient l'autorisation de mise sur le marché (IND) de la National Medical Products Administration (NMPA)

Communiqués de presse 18 avril 2025 0

Belief BioMed (BBM), une société de biotechnologie innovante axée sur...

Le Dr Aravindhan Veerapandiyan, neurologue à l'hôpital pour enfants de l'Arkansas, examine l'étude de thérapie génique RGX-202.

Éditorials 16 avril 2025 0

Lors de la réunion annuelle de l'Académie américaine de neurologie, qui...

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Qu'est-ce que Duvyzat (Givinostat) ?

Traitements approuvés 13 octobre 2024 1

Pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les adultes et...

Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?

Éditorials 3 janvier 2025 0

Elevidys est la seule thérapie génique approuvée au...

Office of Inspector General

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ITF Therapeutics LLC présente les données à long terme de DUVYZAT™ (givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne lors de la conférence clinique et scientifique de la MDA

Avidity Biosciences annonce des données Del-zota positives montrant des améliorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine

Roche présentera ses travaux en cours sur la thérapie génique Elevidys lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA)