Actualités, recherches, essais cliniques et articles sur les médicaments orphelins contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

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Dyne Therapeutics annonce l'acceptation par FDA aux États-Unis de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Z-Rostudirsen, une thérapie par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Communiqués de presse 20 juillet 2026 0

Les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont reçu des nouvelles encourageantes...

Santhera étend son accord Biomedica pour étendre la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) à travers l'Asie centrale et le Caucase

Communiqués de presse 13 juillet 2026 0

Santhera annonce aujourd'hui l'expansion de son réseau de distribution exclusif...

Taux de créatine kinase dans la dystrophie musculaire de Duchenne : valeurs normales, taux élevés de CK, diagnostic, analyses sanguines et FAQ

DMD 10 juillet 2026 0

Niveau de créatine kinase dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Thérapies approuvées 26 décembre 2024 4

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Éditorials 10 avril 2026 9

Le paysage des nouvelles thérapies géniques potentielles pour la dystrophie musculaire de Duchenne...

La vérité brutale : pourquoi les coûts des traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne sont hors de contrôle

Éditorials 6 avril 2026 2

Le coût du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne est devenu un...

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Mon enfant est-il atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ?

Étude ELEVIDYS ENHANCE : Début d’un essai de phase 4 pour évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.