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Nous ne voulons pas que des enfants meurent d’une maladie qui peut être guérie. Nous voulons donner de l’espoir aux familles et veiller à ce que tous les enfants atteints de DMD soient traités et recouvrent la santé.

Del-zota (EXPLORE44) assure une production normale de dystrophine de près de 30% chez les patients sensibles au saut d'exon 44

Éditorials 18 avril 2025 0

Une étude de phase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) est actuellement en cours...

La thérapie génique Belief BioMed BBM-D101 obtient l'autorisation de mise sur le marché (IND) de la National Medical Products Administration (NMPA)

Communiqués de presse 18 avril 2025 0

Belief BioMed (BBM), une société de biotechnologie innovante axée sur...

Le Dr Aravindhan Veerapandiyan, neurologue à l'hôpital pour enfants de l'Arkansas, examine l'étude de thérapie génique RGX-202.

Éditorials 16 avril 2025 0

Lors de la réunion annuelle de l'Académie américaine de neurologie, qui...

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Traitements approuvés 26 décembre 2024 5

Une maladie génétique connue sous le nom de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)...

Qu'est-ce que Duvyzat (Givinostat) ?

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Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?

Éditorials 3 janvier 2025 0

Elevidys est la seule thérapie génique approuvée au...

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Roche présentera ses travaux en cours sur la thérapie génique Elevidys lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA)