Satellos Bioscience, une société de biotechnologie développant de nouvelles approches thérapeutiques à petites molécules pour améliorer le traitement des maladies et troubles musculaires, a annoncé aujourd'hui les données initiales de la phase 1 lors d'une présentation orale lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA) à Dallas, au Texas.
Le SAT-3247 est conçu pour traiter la perte musculaire progressive chez les patients atteints de DMD en cherchant à restaurer la régénération musculaire en réponse aux lésions. Un essai de phase 1 avec le SAT-3247 est actuellement mené chez des volontaires sains et des adultes atteints de DMD (phases 1a et 1b, respectivement).
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Lors de la phase 1a, visant à évaluer l'innocuité et la tolérance du SAT-3247, 72 volontaires sains ont été randomisés en cinq cohortes à dose unique croissante (SAD) (dont une cohorte à effet alimentaire) recevant des doses orales uniques allant jusqu'à 400 mg, et quatre cohortes à dose maximale croissante (MAD) recevant des doses orales quotidiennes allant jusqu'à 240 mg/jour pendant 7 jours. Au 20 février 2025, date limite de collecte des données :
- Les données de phase 1a ont montré que le SAT-3247 était sûr et bien toléré dans toutes les cohortes de volontaires sains. Aux doses efficaces prévues chez l'homme, le SAT-3247 n'a entraîné aucun effet indésirable clinique sur aucun paramètre mesuré, notamment les analyses de laboratoire, les signes vitaux, l'ECG et l'examen physique. Aucun effet indésirable modéré ou grave lié au médicament n'a été signalé, quelle que soit la dose étudiée.
- Les données pharmacocinétiques de phase 1a ont démontré une cohérence avec les résultats des études précliniques de la Société. Ces résultats pharmacocinétiques confirment que les concentrations plasmatiques post-dose de SAT-3247 se maintiennent à des niveaux et à des durées qui, selon les résultats, sont les plus susceptibles d'avoir un effet thérapeutique sur la régénération et la force musculaires.
Satellos prévoit de communiquer les données complètes des phases 1a et 1b au deuxième trimestre 2025.
