Satellos Bioscience, une société de biotechnologie publique qui développe de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer le traitement des maladies et troubles musculaires, a annoncé aujourd'hui avoir terminé le recrutement des quatre cohortes à doses multiples ascendantes (MAD) pour l'essai clinique de phase 1 de SAT-3247 chez des volontaires sains.
« La fin du recrutement de volontaires sains dans notre essai de phase 1 marque une étape importante dans notre mission de développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies dégénératives », a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. « Nous pensons que SAT-3247 représente une option de traitement innovante, bien tolérée et plus favorable en tant que thérapie orale à prise unique quotidienne conçue pour restaurer la régénération et la réparation musculaires chez tous les patients atteints de DMD, qu'elle soit utilisée comme médicament autonome ou comme traitement d'appoint. Ces progrès nous permettent de présenter les premières données de phase 1 lors d'une prochaine conférence médicale majeure et renforcent notre engagement à fournir des solutions significatives à la communauté DMD. »
Résumé de l'annonce SAT-3247
- La société reste sur la bonne voie pour communiquer les données de la phase 1a des cohortes à dose unique et à dose multiple ascendante (SAD et MAD) dans la partie volontaire saine de l'étude au 1er trimestre 2025 lors d'une prochaine réunion médicale majeure.
- La phase 1b de l'essai, chez les patients atteints de DMD, est en cours avec l'intention d'inscrire jusqu'à 10 volontaires adultes atteints de DMD génétiquement confirmée au cours du 1er trimestre 2025
- Le dossier IND de phase 2 est en bonne voie pour être soumis d'ici la fin du premier trimestre 2025
À propos de la phase 1 du SAT-3247
L'essai clinique de phase 1 comprend deux volets. Dans le premier volet, 72 volontaires sains ont été recrutés dans une étude en aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, échelonnée et parallèle pour évaluer l'innocuité et les propriétés pharmacocinétiques du SAT-3247. Les participants ont été randomisés dans cinq cohortes SAD, quatre cohortes MAD et une cohorte de dose à effet alimentaire. Le deuxième volet, la partie de phase 1b de l'essai, est actuellement en cours. Jusqu'à 10 volontaires adultes atteints de DMD génétiquement confirmée seront recrutés dans une cohorte ouverte de 28 jours à dose unique pour évaluer l'innocuité et les propriétés pharmacocinétiques chez les patients et explorer les marqueurs pharmacodynamiques potentiels.
Qu'est-ce que SAT-3247
SAT-3247 est un médicament breveté à base de petites molécules administrées par voie orale, développé par Satellos comme nouveau traitement pour régénérer le muscle squelettique perdu dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD ou Duchenne) et d'autres affections dégénératives ou traumatiques. Satellos fait progresser SAT-3247 comme traitement potentiel de la DMD, indépendamment de la dystrophine et quel que soit le statut de mutation de l'exon.
