RGX-202, l'un des candidats à la thérapie génique alternative développé pour la dystrophie musculaire de Duchenne, continue d'accepter les candidatures de participants candidats pour les essais cliniques de phase 3.
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REGENXBIO mène actuellement un essai clinique de phase III afin d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du RGX-202, une thérapie génique expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour remplacer la protéine dystrophine absente des muscles des hommes atteints de DMD, le RGX-202 est conçu pour créer une nouvelle protéine microdystrophine.
À propos de l'étude de phase 3 du RGX-202
Il s'agit d'un essai ouvert, multicentrique et à dose unique appelé AFFINITY DUCHENNE®. Le RGX-202, le médicament de recherche, sera administré une fois à toutes les personnes éligibles dans différents centres d'étude. Une perfusion intraveineuse unique et environ 26 consultations cliniques sont nécessaires pendant les deux ans de recherche. Après l'administration du RGX-202, la fréquence des consultations augmentera puis diminuera progressivement. À l'issue de ces deux années, les participants seront invités à s'inscrire à une étude de suivi à long terme de trois ans afin de suivre leur état de santé et l'impact du RGX-202.
Le médicament sera administré en perfusion intraveineuse (dans une veine) une fois. L'évaluation ambulatoire North Star [NSAA], des tâches fonctionnelles chronométrées (temps pour se lever [TTStand], temps pour marcher/courir 10 mètres [TTWR] et temps pour monter 4 marches [TTClimb]), des évaluations de sécurité et une biopsie musculaire pour mesurer le taux de microdystrophine seront utilisées pour évaluer l'impact du RGX-202. L'échelle de développement moteur Peabody, troisième édition (PDMS-3) et la vitesse de foulée (SV95C), une évaluation des technologies de santé numériques, seront utilisées pour évaluer les participants de moins de quatre ans.
Essai clinique de phase 3 RGX-202 – NCT05693142 –
Il s’agit d’une étude clinique multicentrique ouverte d’évaluation de la dose visant à évaluer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité clinique d’une dose intraveineuse (IV) unique de RGX-202 chez des participants atteints de la maladie de Duchenne.
Début de l'étude (estimé): 2023-01-04
Achèvement du primaire (estimé): 2026-02
Achèvement de l'étude (estimé): 2028-08
Nombre de participants (estimé): 65
Emplacements:États-Unis, Canada.
Âges admissibles aux études: 1 an et plus (enfant, adulte, adulte plus âgé)
Critères de participation à la phase 3 du RGX-202
Les personnes doivent remplir les conditions d'inclusion pour être admissibles. Si une personne souffre d'une autre maladie ou suit un traitement susceptible de l'empêcher de bénéficier d'une thérapie génique, elle pourrait ne pas être admissible à participer. L'ensemble des critères d'inclusion et d'exclusion est disponible en cliquant sur ce lien. NCT05693142 –. Pour les participants et accompagnateurs qualifiés, une assistance voyage est offerte.
Comment puis-je contacter Regenxbio ?
Veuillez contacter un navigateur patient, envoyer un e-mail à l'équipe de défense des patients de REGENXBIO à [email protected] ou visiter le site Web de l'essai (www.regenxbiodmdtrials.com) pour plus d'informations sur l'étude ou pour vous renseigner sur la participation.
Apprendre encore plus: Résultats de l'essai RGX-202 Affinity Duchenne® Phase 1/2
