Cette approche de correction du gène de la dystrophine, qui consiste à modifier les cellules souches satellites musculaires, améliore potentiellement la durabilité et les résultats fonctionnels par rapport aux approches synthétiques. Étant donné que jusqu'à 60% des cas de DMD sont causés par des défauts entre les exons 45 et 55, cette approche est plus largement applicable à la majorité des patients atteints de DMD que les cas de saut d'exon.
Les principales conclusions de l’étude sont les suivantes :
- Production de protéines dystrophines fonctionnelles : Le PBGENE-DMD a restauré la capacité du corps à produire une protéine dystrophine fonctionnelle dans plusieurs muscles, notamment le cœur, le diaphragme et les muscles squelettiques, à des niveaux censés apporter un bénéfice thérapeutique.
- Résilience musculaire améliorée : Les souris traitées ont montré une amélioration de 66% de la résistance aux blessures excentriques, un indicateur d'une résilience musculaire améliorée, par rapport à leurs homologues malades non traitées.
- Amélioration fonctionnelle à long terme : Chez les souris traitées avec PBGENE-DMD, la force de sortie maximale (MFO), une mesure fonctionnelle critique, a atteint jusqu'à 93% de la MFO chez les souris témoins saines avec une amélioration observée chez les souris traitées avec PBGENE-DMD entre 3 et 6 mois.
- Résultats durables : Le transcrit d'ARNm de la dystrophine édité par PBGENE-DMD a été détecté dans les cellules PAX7+, un marqueur des cellules souches satellites musculaires, suggérant un potentiel d'effets thérapeutiques durables par rapport aux approches de thérapie génique standard.
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