Precision BioSciences présente des données précliniques sur l'efficacité et la durabilité du PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA)

Étude d'édition génétique Precision BioSciences PBGENE-DMD : en supprimant précisément et directement la cause génétique fondamentale des patients atteints de DMD présentant des défauts entre l'exon 45 et 55, l'approche de la société pourrait fournir des résultats plus durables pour ces patients par rapport aux thérapies géniques à base de microdystrophine.

Cette approche de correction du gène de la dystrophine, qui consiste à modifier les cellules souches satellites musculaires, améliore potentiellement la durabilité et les résultats fonctionnels par rapport aux approches synthétiques. Étant donné que jusqu'à 60% des cas de DMD sont causés par des défauts entre les exons 45 et 55, cette approche est plus largement applicable à la majorité des patients atteints de DMD que les cas de saut d'exon.

Les principales conclusions de l’étude sont les suivantes :

  • Production de protéines dystrophines fonctionnelles : Le PBGENE-DMD a restauré la capacité du corps à produire une protéine dystrophine fonctionnelle dans plusieurs muscles, notamment le cœur, le diaphragme et les muscles squelettiques, à des niveaux censés apporter un bénéfice thérapeutique.
  • Résilience musculaire améliorée : Les souris traitées ont montré une amélioration de 66% de la résistance aux blessures excentriques, un indicateur d'une résilience musculaire améliorée, par rapport à leurs homologues malades non traitées.
  • Amélioration fonctionnelle à long terme : Chez les souris traitées avec PBGENE-DMD, la force de sortie maximale (MFO), une mesure fonctionnelle critique, a atteint jusqu'à 93% de la MFO chez les souris témoins saines avec une amélioration observée chez les souris traitées avec PBGENE-DMD entre 3 et 6 mois.
  • Résultats durables : Le transcrit d'ARNm de la dystrophine édité par PBGENE-DMD a été détecté dans les cellules PAX7+, un marqueur des cellules souches satellites musculaires, suggérant un potentiel d'effets thérapeutiques durables par rapport aux approches de thérapie génique standard.
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