La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie grave liée au chromosome X, se caractérise par une faiblesse musculaire progressive et une mortalité éventuelle due à une cardiomyopathie ou à des complications respiratoires. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif contre la DMD et les traitements standard se concentrent principalement sur la gestion des symptômes. Les thérapies géniques peuvent s'attaquer plus efficacement à la cause génétique de la maladie en utilisant des mesures immunosuppressives et des conceptions de vecteurs optimisées.
Quels sont les effets des traitements par thérapie génique dans la maladie de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les thérapies géniques fonctionnent-elles ? Voici une analyse complète.
