Insmed a annoncé sur la page publiée sur ClinicalTrials.gov avec l'ID NCT06817382 que les essais de phase 1 de la thérapie génique INS1201 développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne seront lancés.
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Essai clinique de phase 1 sur la thérapie génique INS1201
L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérance d’une dose unique d’INS1201 par administration IT chez des participants masculins ambulatoires atteints de DMD.
Qu'est-ce que la thérapie génique Insmed INS1201 ?
L'INS1201 cible directement le système nerveux central et est administré par voie intrathécale, contrairement au Elevidys, qui nécessite une injection intraveineuse systémique. Les problèmes de sécurité et d'efficacité des traitements géniques systémiques devraient être résolus par cette stratégie d'administration ciblée.
L'administration intrathécale réduit considérablement la dose nécessaire de dix à cinquante fois, ce qui évite la toxicité systémique et les effets hors cible en concentrant le médicament là où il est nécessaire. Malgré les obstacles tels que les lésions de la moelle épinière, les lésions nerveuses et le risque d'infections, cela pourrait offrir aux patients une option plus sûre et peut-être plus efficace, en particulier à la lumière des problèmes de sécurité associés aux fortes doses de vecteur viral utilisées dans la thérapie intraveineuse.
Essai clinique INS1201 – NCT06817382
Début de l'étude (estimé): 2025-05-31
Achèvement du primaire (estimé): 2028-01-31
Achèvement de l'étude (estimé): 2028-03-31
Nombre de participants (estimé): 12 (Homme)
Emplacements: États-Unis
Âges admissibles aux études: 2 ans à 4 ans (enfant)
Critères de participation à la phase 1 de l'INS1201
Les personnes doivent remplir les conditions d'inclusion pour être admissibles. Si une personne souffre d'une autre maladie ou suit un traitement susceptible de l'empêcher de bénéficier d'une thérapie génique, elle pourrait ne pas être admissible à participer. L'ensemble des critères d'inclusion et d'exclusion est disponible en cliquant sur ce lien. NCT06817382 –.
Comment puis-je contacter Insmed ?
Nom: Informations médicales Insmed
Numéro de téléphone: 18444467633
E-mail: [email protected]
Apprendre encore plus: Les remèdes contre la maladie de Duchenne (liste de toutes les recherches)
