Les résultats de sécurité, d'efficacité et de pharmacodynamie montrent une bonne tolérance du GNT0004 associé à un traitement immunologique prophylactique transitoire, ainsi que des données d'efficacité concernant l'expression de la microdystrophine, la réduction des CPK et les critères cliniques (NSAA, tests chronométrés). Les patients traités à la dose efficace présentent une amélioration prolongée ou une stabilisation des fonctions motrices et une réduction significative et persistante des taux de créatine kinase (CPK), un marqueur clé des lésions musculaires.
Principaux résultats de l'essai clinique GNT0004
- Le produit GNT0004 confirme son efficacité clinique avec stabilisation des fonctions motrices chez les patients traités à la dose efficace jusqu'à 2 ans.
- Réduction significative et soutenue des taux de créatine phosphokinase (CPK), un biomarqueur des lésions musculaires, avec une diminution moyenne de plus de 75% à 18 mois chez les 3 patients traités à la dose efficace.
- Phase pivot prévue mi-2025 en Europe et aux États-Unis.
Un an après le traitement, la comparaison des trois patients traités à la dose efficace avec un groupe de 34 patients non traités, appariés par âge et suivis dans les mêmes centres et par les mêmes praticiens, montre une différence de +4,7 points dans le score obtenu à l'aide de l'échelle d'évaluation clinique NSAA reconnue internationalement entre les patients traités et non traités.
À 24 mois après le traitement, les principales observations comprennent :
- Chez les deux patients ayant atteint 2 ans après le traitement sur les trois traités à la dose efficace, l'essai montre une stabilisation des fonctions motrices mesurées par l'échelle NSAA, tandis que les patients non traités de l'étude parallèle d'histoire naturelle ont montré une baisse moyenne continue et significative de l'échelle NSAA. Chez un patient traité, l'amélioration observée a permis d'atteindre le score maximal de 34 à 12 mois, confirmé 24 mois après le traitement.
- Stabilisation de la réduction des CPK entre 50% et 87% en moyenne : >75% à 18 mois post-traitement (données des 3 patients traités à la dose efficace), et persistante (jusqu'à 24 mois de suivi pour les deux premiers patients traités à cette dose).
- Le profil de sécurité rassurant du médicament de thérapie génique est confirmé deux ans après l'injection, sans apparition d'effets indésirables graves à la dose sélectionnée, qui est notablement inférieure à celle utilisée pour d'autres produits de thérapie génique en développement pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
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