Suite à des résultats prometteurs dans le ralentissement du déclin de la fonction cardiaque chez les patients atteints de DMD, le Eteplirsen (Exondys 51) continue de démontrer son potentiel pour traiter des aspects clés de la maladie. Les dernières données de l'étude de phase IV EVOLVE, présentées lors de la conférence MDA 2025, ont révélé que l'étéplirsen retardait significativement la perte de mobilité (LOA), apportant une preuve supplémentaire de la capacité du médicament à influencer l'évolution de la DMD en milieu clinique.
Qu'est-ce que l'étude Eteplirsen EVOLVE ?
L'étude EVOLVE, conçue pour évaluer les effets de l'eteplirsen sur la perte d'autonomie en pratique clinique courante, a inclus 33 patients traités par eteplirsen et 75 témoins externes issus de cinq études majeures. Après ajustement des différences initiales par pondération probabiliste inverse (IPTW), l'étude a montré que le risque de perte d'autonomie était réduit de 62% chez les patients traités par eteplirsen. De plus, l'âge médian à la perte d'autonomie était significativement plus élevé chez les patients traités (15,3 ans) que chez les témoins externes (11,3 ans), ce qui souligne encore davantage l'efficacité du traitement.Eteplirsen (Exondys 51)]
Résultat de l'étude EVOLVE
L'âge médian au moment de l'arrêt du traitement a été déterminé par l'utilisation du fauteuil roulant rapportée par le patient, les scores de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) et un score de marche/course de 10 mètres (10MWR) d'au moins 30, validé par le médecin traitant. Les patients traités par Eteplirsen avaient un âge médian de 15,3 ans au moment de l'arrêt du traitement, significativement plus tard que les 11,3 ans du groupe témoin, indiquant un retard dans la progression de la maladie.
