ITF Therapeutics, filiale d'Italfarmaco, a annoncé aujourd'hui la publication de données positives sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du Duvyzat (Givinostat) en tant que traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) issues des extensions ouvertes des essais de phase 2 et de phase 3 (EPIDYS) de la société.
Les résultats, publiés dans Annals of Clinical and Translational Neurology, montrent qu'un traitement à long terme avec le givinostat, un nouvel inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC), en association avec des corticostéroïdes, a retardé la progression de la maladie chez les patients ambulatoires âgés de six ans et plus atteints de DMD.
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Il est important de noter qu'un bénéfice clinique a été observé dans tous les groupes de traitement recevant du givinostat, avec un impact positif sur les fonctions motrices clés telles que se lever du sol, monter les escaliers et marcher (ambulation). Le givinostat a reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, dans l'UE et au Royaume-Uni.
- De nouvelles données publiées dans Annals of Clinical and Translational Neurology montrent qu'un traitement à long terme avec le givinostat peut retarder considérablement la perte de fonctions clés de mobilité chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
- Un bénéfice clinique significatif a été observé dans tous les groupes de traitement, quel que soit le stade de la maladie au début.
- Le givinostat est resté bien toléré lors d’une utilisation prolongée, conformément aux essais cliniques précédents.
- Le suivi moyen dans l’étude d’extension a dépassé 36 mois de traitement, certains patients ayant reçu un traitement pendant plus de huit ans depuis le début du traitement par givinostat.
L'étude a porté sur plusieurs cohortes de garçons atteints de DMD, tous traités par givinostat pendant des durées variables. Certains avaient déjà participé aux études EPIDYS de phase 2 ou de phase 3 – sous traitement actif ou placebo – avant de participer à l'étude de prolongation. D'autres se sont inscrits directement à l'étude de prolongation après avoir rempli les critères d'éligibilité, sans participer à l'essai principal. L'exposition totale au traitement pour certains patients a dépassé huit ans.
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