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Nippon Shinyaku publie le premier essai clinique (le premier chez l'homme) du Brogidirsen NS-089/NCNP-02 pour le traitement de la maladie de Duchenne

Le Centre national de neurologie et de psychiatrie a annoncé la publication d'un article de recherche dans Cell Reports Medicine détaillant les résultats d'une...

Qu'est-ce que Ataluren (Translarna) ? À quoi sert Ataluren ?

Le Ataluren (Translarna) est un médicament expérimental utilisé pour retarder la progression de la maladie chez les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie neuromusculaire progressive et mortelle.

Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de la dystrophie musculaire de Duchenne seront observés par des yeux curieux en 2025. Les phases d'essai de...

Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?

Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'achèvement de la soumission...

La thérapie génique de Duchenne est-elle un traitement approprié malgré son effet de classe immunogène ?

Une faiblesse musculaire progressive et une mortalité éventuelle résultant d'une cardiomyopathie ou de complications respiratoires sont les caractéristiques de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie grave...

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