Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui qu'elle a lancé son processus de soumission continue auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une demande de licence de produit biologique (BLA), visant à obtenir l'approbation complète du deramiocel pour traiter tous les patients diagnostiqués avec une cardiomyopathie de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
« Cette annonce marque une étape importante dans le processus réglementaire américain en vue d’une éventuelle approbation d’une demande de licence de produit biologique pour le deramiocel pour le traitement de la DMD », a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Capricor. « Une approbation du deramiocel nous permettrait d’accélérer la mise à disposition de ce nouveau traitement, le premier de sa catégorie, aux patients qui en ont besoin. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA au cours de ce processus. »
Capricor prévoit de finaliser sa soumission de BLA continue d'ici la fin de l'année 2024. La demande pourrait être éligible à un examen prioritaire car le deramiocel pourrait potentiellement apporter des améliorations significatives en termes de sécurité et/ou d'efficacité du traitement de la maladie grave de la cardiomyopathie DMD, pour laquelle il n'existe actuellement aucune option de traitement approuvée. Une fois la soumission de BLA continue terminée, la FDA informera la société lorsqu'elle sera officiellement acceptée pour examen.
À propos de Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) est composé de cellules allogéniques dérivées de cardiosphères (CDC), une population de cellules stromales dont il a été démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exerçaient de puissantes actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices dans la dystrophinopathie et l'insuffisance cardiaque. Les CDC agissent en sécrétant des vésicules extracellulaires appelées exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression de sorte qu'ils adoptent un phénotype cicatrisant plutôt que pro-inflammatoire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrées à plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.
Le Deramiocel pour le traitement de la DMD a reçu la désignation de médicament orphelin et la voie réglementaire pour le Deramiocel est soutenue par la RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). De plus, si Capricor devait recevoir l'approbation de mise sur le marché de la FDA pour le Deramiocel pour le traitement de la DMD, Capricor serait éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) sur la base de son obtention antérieure d'une désignation de maladie pédiatrique rare.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique dévastatrice caractérisée par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires, avec une mortalité à un âge médian d'environ 30 ans. On estime que la DMD survient chez environ un enfant de sexe masculin sur 3 500 et que la population de patients est estimée à environ 15 000 à 20 000 aux États-Unis. La physiopathologie de la DMD est due à une production altérée de dystrophine fonctionnelle, qui fonctionne normalement comme une protéine structurelle dans le muscle. La réduction de la dystrophine fonctionnelle dans les cellules musculaires entraîne des dommages cellulaires importants et provoque finalement la mort des cellules musculaires et le remplacement fibreux. Les options de traitement sont limitées et il n'existe aucun remède.
À propos de Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ : CAPR) est une société de biotechnologie qui se consacre à l'avancement des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour redéfinir le paysage thérapeutique des maladies rares. Au premier plan de notre innovation se trouve notre principal produit candidat, le deramiocel (CAP-1002), une thérapie cellulaire allogénique dérivée du cœur. Des études précliniques et cliniques approfondies ont montré que le deramiocel démontrait des actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices spécifiquement adaptées aux dystrophinopathies et aux maladies cardiaques. Le deramiocel progresse actuellement dans la phase 3 du développement clinique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor exploite également la puissance de sa technologie d'exosomes, en utilisant sa plateforme exclusive StealthX™ dans le développement préclinique axé sur les domaines de la vaccinologie, de l'administration ciblée d'oligonucléotides, de protéines et de thérapies à petites molécules pour potentiellement traiter et prévenir un large éventail de maladies. Chez Capricor, nous nous engageons à repousser les limites du possible et à ouvrir la voie à des traitements transformateurs pour les personnes dans le besoin. Pour plus d'informations, visitez capricor.com et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et Twitter.
Mise en garde concernant les énoncés prospectifs
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Capricor a conclu un accord de commercialisation et de distribution exclusives de Deramiocel (CAP-1002) pour la DMD aux États-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale américaine : NS Pharma, Inc.), sous réserve de l'approbation réglementaire. Deramiocel est un nouveau médicament expérimental et n'est approuvé pour aucune indication. Aucun des candidats à base d'exosomes de Capricor n'a été approuvé pour une étude clinique.
