Les résultats positifs à long terme de l'essai clinique d'extension en ouvert (« OLE ») HOPE-2 en cours de la société ont été annoncés aujourd'hui par Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement des maladies rares.
Ces résultats démontrent que le principal actif de la société, le deramiocel, a le potentiel de ralentir la progression de la maladie et de préserver la fonction des membres supérieurs chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (« DMD »). La conférence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MSA), qui s'est tenue cette année à Dallas, au Texas, du 16 au 19 mars, a présenté ces données sous forme d'affiche de dernière minute.
Essais cliniques Capricor Therapeutics Deramiocel
Dans une analyse comparative externe de cohorte appariée, l'étude a montré que les patients traités par Deramiocel sur trois ans ont connu une baisse moyenne de 3,46 points du score total de Performance du membre supérieur (PUL 2.0), contre 7,19 points dans le groupe comparateur externe (p = 0,019). Cela équivaut à un ralentissement de la progression de la maladie (% 52), renforçant la durabilité thérapeutique potentielle à long terme du Deramiocel.
Les résultats supplémentaires comprennent :
- L'effet du traitement augmente d'année en année – Les patients sous deramiocel ont montré une réduction de la progression de la maladie, avec une baisse annuelle moyenne du PUL 2.0 de 1,8 point la première année, de 1,2 point la deuxième année et de 1,1 point la troisième année.
- Effets potentiels modificateurs de la maladie – Au cours d’une interruption de traitement d’un an, les patients initialement randomisés pour recevoir du deramiocel ont montré un taux de déclin plus lent (2,8 points par an) par rapport aux patients non traités (3,7 points par an).
- Profil de sécurité favorable – Le Deramiocel a été bien toléré, aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié et continue de maintenir un profil bénéfice-risque à long terme favorable.
