Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui des résultats positifs sur quatre ans en matière d'innocuité et d'efficacité de son étude d'extension ouverte (OLE) HOPE-2 en cours sur Deramiocel, le principal candidat de la société pour la thérapie cellulaire contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). – En savoir plus : Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ? –
Après quatre ans de traitement continu, les patients traités par Deramiocel ont montré une variation médiane de -0,5 point par rapport à la valeur initiale. De plus, une analyse de sous-groupe de patients présentant une FEVG initiale > 45% a montré un bénéfice clinique encore plus important, plaidant en faveur d'une intervention précoce par Deramiocel pour potentiellement préserver la fonction cardiaque.
De plus, le traitement a continué à ralentir la progression de la maladie du muscle squelettique, telle que mesurée par la performance du membre supérieur (PUL v2.0), les patients connaissant une baisse moyenne plus faible au cours de la quatrième année (0,6 point) par rapport à la première année (1,8 point). Ensemble, ces résultats suggèrent qu’un traitement prolongé avec Deramiocel peut aider à atténuer la progression de la DMD au fil du temps. Le Deramiocel a maintenu un profil de sécurité favorable tout au long de l'étude. – En savoir plus : Capricor Therapeutics annonce la fin de la réunion d'évaluation à mi-cycle avec FDA sur Deramiocel –
« La cardiomyopathie demeure l'une des principales causes de mortalité chez les patients atteints de la maladie de Duchenne. Il est essentiel de traiter cet aspect de la maladie pour améliorer les résultats », a déclaré Pat Furlong, président-directeur général fondateur de PPMD. « Les données à long terme de l'étude HOPE-2 OLE sont encourageantes, notamment en démontrant une stabilisation cardiaque sur quatre ans. Le Deramiocel représente une approche thérapeutique importante et nous soutenons les progrès continus dans le cadre du processus réglementaire afin de garantir que les traitements ciblant à la fois les fonctions cardiaque et musculaire soient accessibles à notre communauté le plus rapidement possible. »
« Ces données sur quatre ans confirment la solidité et la durabilité du bénéfice clinique du Deramiocel et de son profil de sécurité favorable sur les fonctions cardiaques et musculaires squelettiques », a déclaré Linda Marbán, Ph. D., PDG de Capricor Therapeutics. « Notre BLA étant en cours d'examen prioritaire et plusieurs étapes réglementaires clés étant désormais franchies, nous avançons avec détermination et urgence vers une éventuelle approbation. Notre dialogue continu avec le FDA se poursuit sans aucun signe de retard. Nous remercions les patients, les familles et les cliniciens qui ont joué un rôle déterminant dans l'avancement de ce programme. »
