Medera, société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans le ciblage des maladies cardiovasculaires par le développement de thérapies de nouvelle génération, et sa division de développement clinique Sardocor, en collaboration avec le Centre médical de l'Université du Kansas, ont annoncé aujourd'hui le succès du traitement du premier patient de l'essai clinique de phase 1b MUSIC-DMD. Cet essai évalue AAV1.SERCA2a, un traitement de thérapie génique à usage unique pour la cardiomyopathie secondaire à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD-CM).
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Premier patient traité avec SRD-001
Le patient a été traité avec succès par voie radiale gauche grâce à la méthode brevetée de perfusion intracoronaire mini-invasive Medera. Le patient a bien toléré l'intervention et a pu sortir de l'hôpital après une nuit d'hospitalisation en observation.
Thérapie génique pour la cardiomyopathie DMD : SRD-001
« Cette étape importante représente une avancée majeure dans le traitement de la cardiomyopathie associée à la DMD », a déclaré Ronald Li, PhD, PDG et cofondateur de Medera. « Alors que les taux de survie s'améliorent grâce aux interventions respiratoires, les complications cardiaques sont devenues la principale cause de mortalité chez les patients atteints de DMD. La thérapie génique innovante de notre division Sardocor, une première chez l'homme, offre une solution prometteuse pour répondre à ce besoin médical crucial non satisfait grâce à notre méthodologie exclusive de perfusion intracoronaire, qui a démontré dans d'autres indications qu'elle permet d'administrer de manière sûre et fiable le gène thérapeutique directement dans le tissu cardiaque affecté. »
Essai de phase 1b MUSIC-DMD
L'essai de phase 1b MUSIC-DMD est une étude ouverte et contrôlée évaluant l'innocuité et l'efficacité d'AAV1.SERCA2a, une thérapie génique par virus adéno-associé de sérotype 1 (AAV1) qui délivre le gène SERCA2a directement aux cellules du muscle cardiaque, chez les hommes adultes atteints de cardiomyopathie associée à la DMD.
L'étude recrutera jusqu'à 12 participants répartis en groupes à faible dose, à forte dose et témoin. La cardiomyopathie associée à la DMD se caractérise par une surcharge calcique dans les cellules du muscle cardiaque, entraînant une fibrose progressive et une insuffisance cardiaque. L'AAV1.SERCA2a vise à restaurer la régulation calcique chez les patients atteints de DMD-CM en augmentant la production de protéine SERCA2a, ce qui pourrait inverser le processus pathologique sous-jacent.
Essai clinique SRD-001 – NCT06224660
Début des études (réel): 2024-10-02
Achèvement du primaire (estimé): 2027-10
Achèvement de l'étude (estimé): 2030-10
Nombre de participants (estimé): 12 (Homme)
Emplacements: États-Unis
Âges admissibles aux études:18 ans et plus (adulte, adulte plus âgé)
Critères de participation à la phase 1b du SRD-001
Les personnes doivent remplir les conditions d'inclusion pour être admissibles. Si une personne souffre d'une autre maladie ou suit un traitement susceptible de l'empêcher de bénéficier d'une thérapie génique, elle pourrait ne pas être admissible à participer. L'ensemble des critères d'inclusion et d'exclusion est disponible en cliquant sur ce lien. NCT06224660 –.
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Nom : Sardocor Corp.
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Courriel : [email protected]
