Dans le cadre de l'examen en cours du FDA, la Société a été informée qu'aucune réunion du comité consultatif n'est prévue pour le moment. La BLA reste en examen prioritaire, avec une date d'action cible fixée au 31 août 2025 en vertu de la Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA).
- FDA a indiqué qu'une réunion du comité consultatif n'est pas nécessaire pour le moment.
- Réunion d’examen en personne de fin de cycle prévue à la mi-juillet.
- La demande de licence de produits biologiques (BLA) reste sous examen prioritaire avec une date d'action cible PDUFA fixée au 31 août 2025.
- Les données sur quatre ans présentées lors de la conférence PPMD 2025 démontrent une fonction cardiaque soutenue.
Capricor a récemment présenté les données de quatre ans de son étude d'extension ouverte (OLE) HOPE-2 lors de la conférence Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) de 2025. Ces données représentent l'un des plus anciens ensembles de données thérapeutiques sur la DMD, incluant des mesures de la fonction cardiaque et musculaire squelettique. Ces données ont démontré une préservation continue de la fonction cardiaque, ainsi qu'un bénéfice clinique durable du traitement à long terme par Deramiocel.
En savoir plus: Capricor Therapeutics annonce des données positives sur 4 ans pour Deramiocel (CAP-1002) dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Pourquoi les actions Capricor chutent-elles ?
L'action Capricor Therapeutics a chuté lundi. L'indice FDA a indiqué qu'une réunion du comité consultatif n'était pas actuellement requise pour la thérapie cellulaire de la société contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
En juin, l'entreprise a annoncé que l'inspection de son usine de fabrication du FDA n'avait révélé aucun problème majeur. Cependant, des développements récents ont soulevé des doutes quant à l'efficacité du traitement.
Les actions Capricor ont chuté d'environ 30% depuis vendredi suite à la nouvelle.
Une organisation de défense des droits qui travaille dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques a souligné l’importance des décisions réglementaires et des essais cliniques dans ce domaine.
Les actions Capricor se négocient à $7,30, en baisse de 11,6% lundi.
