Belief BioMed (BBM), société de biotechnologie innovante spécialisée dans le développement de thérapies géniques de pointe, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation de la National Medical Products Administration (NMPA) pour une demande d'IND (Investigational New Drug) pour BBM-D101, son candidat médicament pour la thérapie génique contre la myopathie de Duchenne (DMD). À ce jour, l'IND pour BBM-D101 a été approuvée par la NMPA et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Le Dr Xiao Xiao, cofondateur, président et directeur scientifique de Belief BioMed, a déclaré : « Nous sommes ravis d'annoncer l'autorisation de la NMPA pour le BBM-D101. Nous apprécions l'examen de cette autorisation par la NMPA et nous réjouissons de poursuivre notre collaboration avec elle pour mener cet essai clinique. FDA avait déjà obtenu cette autorisation. Nous allons accélérer la recherche clinique afin de proposer au plus vite de nouvelles options thérapeutiques aux patients atteints de DMD. »
Cet essai clinique est une étude ouverte à dose unique, conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse unique chez des patients atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans. Grâce à sa capside modifiée, BBM-D101 présente une meilleure efficacité pour la transduction du tissu musculaire. Par conséquent, la dose clinique proposée est inférieure à celle des produits de thérapie génique similaires approuvés à base de virus adéno-associés (VAA), et BBM-D101 devrait présenter une bonne innocuité.
Qu'est-ce que la thérapie génique BBM-D101 ?
BBM-D101 est une thérapie génique basée sur un vecteur AAV, dont les droits de propriété intellectuelle sont détenus par BBM. Basé sur un vecteur AAV modifié, il est administré par voie intraveineuse unique pour introduire le gène optimisé dans les muscles de tout le corps, permettant ainsi un traitement de la DMD « à dose unique et à effet durable ».
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Que signifie l'autorisation IND ?
Une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament expérimental (IND) est une demande d'autorisation auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour administrer un médicament expérimental ou un produit biologique à l'homme. (Lire la suite : Signification de l'autorisation IND)
