Lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA), Roche discutera de ses travaux en cours sur la thérapie génique Elevidys.
Les données orales de dernière minute sur Elevidys' Embark sur deux ans et l'analyse groupée des études 101, 102 et Endeavor ont démontré des améliorations cliniquement significatives et statistiquement significatives sur les mesures clés de la fonction motrice chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Études cliniques en cours sur Elevidys
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116 , n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674 , n=20) a analysé des analyses et des recherches sur le moteur de recherche d'une clinique. Alors, vous pouvez utiliser le groupe de contrôle Harici Kontrol Karşılaştırıldığında. Lorsque vous vérifiez le fonctionnement du Elevidys, vous devez maintenant vous assurer que le système est stable et que le son est réglé.
Français Le Elevidys a montré des améliorations statistiquement et cliniquement significatives sur les mesures clés de la fonction motrice deux ans après le traitement dans l'étude EMBARK (Phase III, NCT05096221) et trois ans après le traitement dans une analyse groupée de l'étude 101 (Phase I/II, NCT03375164, n = 4), de l'étude 102 (Phase II, NCT03769116, n = 26) et de la cohorte 1 d'ENDEAVOR (Phase Ib, NCT04626674, n = 20), par rapport à des groupes témoins externes bien appariés. Collectivement, ces données démontrent que le traitement par Elevidys entraîne une stabilisation ou un ralentissement à long terme de la progression de la maladie chez les personnes âgées de quatre à huit ans au moment du traitement.
Les principales données de la deuxième année de l’essai EMBARK ont été annoncées en janvier 2025. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé dans l’étude EMBARK au cours des deux années de l’étude.
Afin d'évaluer plus en détail l'effet du Elevidys sur la progression de la maladie, la santé musculaire et l'évolution de la pathologie musculaire ont été évaluées par imagerie par résonance magnétique (IRM) chez un sous-groupe de personnes participant à la première partie de l'étude EMBARK. À la semaine 52, les résultats ont montré une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie chez les patients traités par Elevidys par rapport aux patients sous placebo. À la semaine 104, les variations de l'IRM par rapport à l'inclusion étaient toujours globalement en faveur du Elevidys par rapport au placebo à la semaine 52, pour tous les muscles et groupes musculaires.
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Autorisation de mise sur le marché pour Elevidys
Le Elevidys est approuvé pour les personnes atteintes de la maladie de Duchenne âgées de quatre ans et plus, indépendamment de leur statut ambulatoire, aux États-Unis, aux Émirats arabes unis (EAU), au Qatar, au Koweït, à Bahreïn et à Oman. Il est également approuvé pour le traitement des personnes ambulatoires âgées de quatre à sept ans au Brésil et en Israël. Des dossiers d'homologation ont également été déposés auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et des autorités réglementaires du Japon, de la Suisse, de Singapour, de Hong Kong et d'Arabie saoudite. À ce jour, plus de 600 patients ont été traités par le Elevidys.
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