Il est déchirant de penser que des enfants du monde entier perdent la vie bien trop tôt, simplement parce qu’ils n’ont pas accès aux traitements médicaux dont ils ont désespérément besoin. C’est la triste réalité pour de nombreux enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare et dévastatrice qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et, à terme, une mort prématurée. Le fait que des traitements vitaux existent et que des enfants meurent encore faute d’accès est un fait que nous ne pouvons ignorer. Et la dure vérité est que nous sommes tous responsables de cette crise.
Table des matières
Qui est coupable ?
Les associations DMD, les ministères de la Santé et les fabricants de médicaments sont coupables !
La DMD est une maladie génétique qui touche principalement les garçons et les prive progressivement de la capacité de marcher, entraîne une insuffisance respiratoire et cardiaque et réduit l'espérance de vie, souvent jusqu'à l'âge de 20 ans. Il y a cependant de l'espoir. Des traitements contre la DMD, comme les thérapies par saut d'exon et les thérapies géniques, ont été développés et approuvés par les principales autorités sanitaires comme la FDA (Food and Drug Administration américaine) et la EMA (Agence européenne des médicaments). Ces traitements offrent aux enfants une chance d'avoir une meilleure qualité de vie et même de survivre, s'ils sont administrés à temps.
Mais malgré ces progrès, une réalité déchirante et injuste persiste : des millions d’enfants n’ont toujours pas accès à ces traitements qui pourraient leur sauver la vie. Cette situation devrait être impensable dans le monde moderne, mais elle constitue un combat quotidien pour les familles du monde entier. [Lire la suite : Le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne se développe : mais toutes les familles n'ont pas accès aux traitements]
Pourquoi cela se produit-il ?
Les raisons de cette disparité sont multiples et trouvent leur origine dans des problèmes systémiques. L’un des principaux obstacles est le coût. Les traitements avancés comme ceux utilisés pour la DMD sont coûteux et, dans de nombreux pays à revenu faible ou intermédiaire, ils sont tout simplement hors de portée de la plupart des familles. Dans les pays plus riches, où ces traitements peuvent être disponibles, les lourdeurs administratives, les restrictions en matière de couverture d’assurance et le manque de sensibilisation et de soutien dans certains domaines font que les enfants n’y ont toujours pas accès.
Le rôle des ministères de la santé
Nous appelons les ministères de la Santé du monde entier à prendre des mesures immédiates et significatives. Ces gouvernements ont la responsabilité de garantir la santé et le bien-être de leurs citoyens, y compris des enfants qui souffrent de maladies rares comme la DMD. Il est inacceptable qu’en 2025, des enfants meurent encore de maladies curables. Les ministères de la Santé doivent donner la priorité à la disponibilité et à l’accessibilité des traitements pour les maladies rares, en garantissant les fonds nécessaires et en améliorant l’accès aux meilleurs soins médicaux.
Les gouvernements doivent également s'efforcer de simplifier les procédures d'approbation des nouveaux traitements et veiller à ce que les familles ne soient pas accablées par la bureaucratie lorsqu'elles se battent pour la vie de leur enfant. Des politiques doivent être mises en place pour créer un réseau mondial de soutien à ces familles, afin de garantir qu'aucun enfant atteint de DMD ne soit laissé pour compte en raison de son lieu de naissance ou de la situation financière de sa famille.
Fabricants de traitements contre la DMD : il est temps d'agir
De même, les sociétés pharmaceutiques qui fabriquent des traitements contre la DMD ont une responsabilité morale. Bien qu’elles aient fait d’incroyables progrès dans le développement de thérapies, leur travail ne peut s’arrêter au laboratoire ou à la clinique. Nous avons besoin qu’elles assument la responsabilité de garantir un accès équitable à ces traitements dans le monde entier. Cela signifie fixer les prix des traitements de manière à ce qu’ils soient abordables pour toutes les familles, proposer des programmes d’aide financière et collaborer avec les organisations internationales de santé pour distribuer les traitements dans les régions mal desservies.
Nous comprenons que la recherche et le développement nécessitent des investissements importants, mais les profits générés par les traitements ne doivent pas se faire au détriment de la vie des enfants qui en ont besoin. Si ces entreprises veulent véritablement prétendre qu’elles ont pour mission d’améliorer la vie des gens, elles doivent s’efforcer de faire en sorte que ces thérapies vitales parviennent à ceux qui en ont le plus besoin.
Pourquoi nous avons tous une responsabilité
Si les ministères de la Santé et les fabricants jouent un rôle essentiel, nous ne sommes pas exempts de toute responsabilité. Chaque fois que nous entendons parler d’enfants mourant de la DMD, nous ne devons pas fermer les yeux. Ce n’est pas seulement la responsabilité des médecins, des parents ou des gouvernements : c’est un problème mondial qui appelle à la compassion et à l’action collective de nous tous. L’injustice qui frappe les enfants souffrant d’une maladie qui peut être soignée ne doit pas perdurer simplement à cause de frontières géographiques ou financières. [Lire la suite : Le défi de l’obtention d’une thérapie génique contre la DMD : la géographie est-elle un destin ?]
La sensibilisation, le soutien aux associations caritatives concernées et la demande de comptes aux sociétés pharmaceutiques et aux gouvernements sont autant de moyens par lesquels nous pouvons faire la différence. Chacun d’entre nous a le pouvoir de contribuer à un monde où aucun enfant ne meurt inutilement de la dystrophie musculaire de Duchenne. [Lire la suite : Demandez aux associations DMD de votre pays : quand les traitements contre la maladie de Duchenne arriveront-ils dans notre pays ?]
Un appel au changement
Nous devons nous unir pour exiger qu’aucun enfant ne meure plus jamais d’une maladie traitable comme la DMD simplement à cause d’un manque d’accès aux soins médicaux nécessaires. C’est un combat pour la vie, et c’est un combat que nous ne pouvons pas nous permettre de perdre. Aux ministères de la santé, nous vous demandons instamment de prendre des mesures audacieuses. Aux fabricants de traitements contre la DMD, nous vous demandons de veiller à ce que vos innovations parviennent à chaque enfant qui en a besoin. Et à nous tous, nous demandons un soutien indéfectible à ce mouvement mondial pour sauver la vie des enfants.
Il est temps de changer les choses. Assurons-nous que la prochaine génération d’enfants atteints de DMD n’ait pas à souffrir ou à mourir à cause de notre inaction. Ils méritent mieux, et nous aussi.
Que faut-il faire ?
- Les associations DMD devraient cesser de s’occuper de questions inutiles et rassembler les ministères de la Santé et les fabricants de produits pharmaceutiques.
- Les fabricants de traitements DMD doivent immédiatement demander une licence dans tous les pays.
- Le coût des traitements doit être réduit à un niveau accessible à toutes les familles. [Lire la suite : Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût]
Un modèle de partage des risques devrait être mis en œuvre comme au Brésil
Il n’est pas normal qu’une thérapie génique ponctuelle, dont la durée d’efficacité est inconnue, coûte 1 million de TP42T3.
Nous souhaitons que les ministères de la Santé et les sociétés pharmaceutiques se réunissent et trouvent immédiatement une solution à ce problème. [Lire la suite : Au Brésil, le gouvernement devrait mettre en œuvre un modèle de partage des risques avec Roche pour ELEVIDYS]
Les campagnes individuelles ne sont pas la solution
Aimez-vous voir des familles organiser des campagnes individuelles ? Pourquoi attendez-vous encore pour faire quelque chose ? Quelle conscience est-ce là !
Les campagnes individuelles sont le dernier espoir des familles. Certaines seront couronnées de succès et d'autres, malheureusement, ne parviendront pas à réunir l'argent nécessaire !
Allez-y, faites quelque chose et soyez un héros !
Nous appelons les sociétés pharmaceutiques à agir
La préoccupation première des sociétés pharmaceutiques n’est pas le revenu qu’elles gagneront à la fin de l’année, mais plutôt leur contact avec le ministère de la Santé pour s’assurer que la maladie des enfants atteints de DMD ralentisse.
Partagez cet article avec le ministère de la Santé de votre pays, l'association que vous suivez, les politiciens que vous soutenez, les patients atteints de DMD autour de vous et les sociétés pharmaceutiques.
Ensemble nous sommes plus forts.
