Los médicos del Sistema de Salud de la Universidad de Miami y del Hospital Pediátrico Holtz están desempeñando un papel importante para lograr el acceso a ELEVIDYS.
La terapia administra un microgén funcional a las células musculares, deteniendo potencialmente la progresión de la DMD y, en algunos casos, posiblemente revirtiéndola.
Raniya fue la primera mujer tratada con ELEVIDYS.
Los hermanos Raniya, de 15 años, y Amir, de 8, recibieron su única infusión de ELEVIDYS en el Hospital Infantil Holtz a finales de octubre. Es posible que tengan que esperar varios meses para saber si el tratamiento tuvo éxito, pero los primeros signos son alentadores.
“En su última cita, Raniya ya estaba mejor, se sentía más fuerte, caminaba más y no dependía tanto de una silla de ruedas”, dijo el Dr. López-Alberola.
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