Precision BioSciences, una empresa de edición genética en etapa clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS® para desarrollar terapias de edición genética in vivo para enfermedades con grandes necesidades no satisfechas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano para PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“La obtención de la designación de medicamento huérfano del FDA para PBGENE-DMD subraya la enorme necesidad insatisfecha y la urgencia de ofrecer tratamientos seguros que mejoren significativamente la función muscular con el tiempo en niños con distrofia muscular de Duchenne”, declaró Cindy Atwell, directora de Desarrollo y Negocios del Precision BioSciences. “Este hito regulatorio se suma a nuestra reciente obtención de la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y, junto con nuestra evidencia preclínica, nos brinda una gran confianza a medida que avanzamos con este programa hacia la fase clínica. De cara al futuro, mantenemos un diálogo activo con el FDA a medida que avanzamos con PBGENE-DMD hacia los hitos regulatorios, con datos clínicos previstos para 2026”.
¿Qué es PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD es el programa de desarrollo de Precision para el tratamiento de DMD. El enfoque utiliza dos nucleasas ARCUS complementarias administradas mediante una única administración en un único AAV para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la proteína distrofina en su longitud casi completa dentro del cuerpo para mejorar los resultados funcionales. PBGENE-DMD está destinado a abordar más del 60% de la población de pacientes con DMD.
En estudios preclínicos, PBGENE-DMD demostró su capacidad para actuar sobre tipos musculares clave involucrados en la progresión de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado con DMD. PBGENE-DMD restauró la capacidad del cuerpo para producir una proteína distrofina funcional casi completa en múltiples músculos, incluyendo el tejido cardíaco y varios grupos musculares esqueléticos clave. Además, PBGENE-DMD editó células madre musculares satélite, consideradas cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.
