Las intervenciones genéticas como la omisión de exones o la terapia génica tienen como objetivo compensar la pérdida de distrofina, pero no reemplazan la señal faltante necesaria para crear nuevas células musculares. La terapia con células madre Satellos SAT-3247, por otro lado, utiliza los mecanismos regenerativos naturales del cuerpo completamente independientes de la distrofina.
Se sabe desde hace tiempo que la distrofina, una proteína necesaria para preservar la integridad muscular, está ausente en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La mayoría de las iniciativas de tratamiento se han basado en la terapia génica, la omisión de exón u otras técnicas genéticas para restaurar la distrofina. Sin embargo, estudios recientes indican que la distrofina es esencial para controlar la regeneración muscular, además de proporcionar soporte estructural. Este descubrimiento ha hecho posible un enfoque terapéutico completamente nuevo.
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Aproximación Satellos SAT-3247
Según la investigación de Michael Rudnicki, la distrofina actúa como una proteína señalizadora que provoca la división asimétrica de las células madre musculares, además de preservar su integridad. Dado que cada división celular asimétrica produce tanto una nueva célula madre como una célula progenitora muscular, este mecanismo es crucial para la regeneración y reparación muscular.Más información)
En ausencia de la señal de distrofina, se producen divisiones asimétricas insuficientes, lo que resulta en una falta de células progenitoras y una atrofia muscular gradual e incapacitante. Al redefinir la DMD como una enfermedad caracterizada por la falla en la regeneración muscular, estos hallazgos ayudaron a Satellos a concentrarse en mejorar la función y recuperar la capacidad del cuerpo para producir músculo nuevo mediante la regeneración natural.
Diferencias entre SAT-3247 y las terapias centradas en la distrofina
Satellos buscó una manera de estimular la regeneración muscular restaurando las divisiones celulares asimétricas en lugar de intentar restaurar genéticamente la distrofina, que no restaura la regeneración. Como resultado, se creó SAT-3247, un medicamento de molécula pequeña, pionero en su tipo, que bloquea la proteína quinasa 1 asociada al adaptador. Al inhibir esta proteína, SAT-3247 restaura la señal necesaria para que las células se dividan asimétricamente y produzcan células musculares progenitoras.
El Satellos ha demostrado su eficacia tanto en modelos animales como in vitro. El método Satellos representa una diferencia significativa con respecto a los tratamientos actuales, que emplean técnicas genéticas como la terapia génica o la omisión de exones para compensar la pérdida de distrofina. Si bien el método Satellos aprovecha los procesos regenerativos naturales del organismo, que son totalmente independientes de la distrofina, otros métodos no restauran la señal que se pierde en el proceso de creación de nuevas células musculares.
Ensayo clínico de fase 1 SAT-3247
En septiembre de 2024, Satellos inició una investigación de fase 1, aleatorizada y controlada con placebo, para evaluar la farmacocinética y la seguridad de SAT-3247. En esta fase inicial, ya finalizada, se trató a 72 voluntarios sanos, que abarca varias cohortes de dosis única y ascendente (SAD/MAD), así como una cohorte cruzada de impacto alimentario. En la segunda etapa, actualmente en curso, Satellos tratará hasta diez pacientes adultos con DMD para evaluar la seguridad de SAT-3247 y sus perfiles farmacocinéticos. Con estas investigaciones, también se podrán determinar indicadores farmacodinámicos.Ensayo clínico de fase 1 de SAT-3247)
Verificación de la actividad SAT-3247
El desarrollo de fase 1 de SAT-3247 ha demostrado un perfil de seguridad extremadamente positivo. Al ser un medicamento de molécula pequeña que puede administrarse por vía oral, puede ofrecer una flexibilidad y tolerancia que no se observan en otras terapias. Puede utilizarse como terapia primaria o complementaria, ya que se centra en la regeneración en lugar de la restauración de la distrofina, lo que podría ayudar a un grupo más amplio de pacientes con DMD, independientemente del tratamiento previo. Además, este tratamiento puede producir beneficios clínicos tempranos y más evidentes al mejorar la reparación muscular en lugar de simplemente ralentizar la evolución de la enfermedad.
¿Qué pacientes pueden recibir SAT-3247?
Este tratamiento tiene el potencial de ayudar a todos los pacientes con DMD, independientemente de su composición genética, ya que se centra en la regeneración muscular en lugar de la reparación específica de la mutación. Además, la investigación preclínica indica que, en comparación con las terapias actuales, las propiedades regenerativas de SAT-3247 podrían mejorar la función muscular antes. Será posible determinar qué subgrupos de pacientes se benefician más de estas investigaciones con animales y si se pueden aplicar a pacientes humanos mediante futuros ensayos clínicos.
SAT-3247 Precio y acceso equitativo
Al ser un medicamento de molécula pequeña, el SAT-3247 ofrece varias ventajas sobre los tratamientos génicos, como su fácil producción y distribución. Este método también podría estar disponible para todos los pacientes con DMD, ya que no es específico de una mutación, lo que facilitaría su acceso. Cuando este tratamiento llegue al mercado, el Satellos se compromete a colaborar con las autoridades y los profesionales médicos para garantizar un acceso amplio y equitativo.
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