PepGen, una compañía de biotecnología en fase clínica que impulsa la próxima generación de terapias con oligonucleótidos, anunció hoy que, basándose en los niveles de proteína distrofina medidos en la cohorte de 10 mg/kg de su estudio CONNECT1-EDO51, que investiga PGN-EDO51 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 51, la compañía se centrará en el avance de su prometedor programa para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), actualmente en fase 2 de desarrollo clínico. La compañía ha interrumpido voluntariamente el desarrollo de PGN-EDO51 y tiene la intención de finalizar todas las actividades de investigación y desarrollo relacionadas con la DMD.
En la cohorte de 10 mg/kg (n=4) del estudio CONNECT1, PGN-EDO51 aumentó los transcritos con omisión del exón 51 a 4,26 TP104T (un aumento medio de 3,5 TP104T); sin embargo, la distrofina total solo aumentó a 0,59 TP104T de los niveles normales (un aumento medio de 0,36 TP104T). El perfil de seguridad de PGN-EDO51 continuó siendo generalmente favorable y todos los eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron leves. No se reportaron eventos adversos graves en el estudio.
“Estamos decepcionados por los resultados de distrofina observados en la cohorte de dosis de 10 mg/kg en CONNECT1, ya que esperábamos poder mejorar las terapias existentes para los pacientes de forma más profunda”, declaró James McArthur, PhD, presidente y director ejecutivo de PepGen. “Al finalizar nuestro programa de DMD, queremos agradecer a los pacientes, las familias, los cuidadores, los investigadores y el personal del estudio su apoyo y participación en esta investigación. También quiero reconocer el arduo trabajo y el compromiso de nuestro equipo para desarrollar nuevos tratamientos potenciales para los pacientes con DMD”.
Más información: Curas de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
