El comunicado de prensa de Regenxbio indicó que los hallazgos, provenientes de cinco pacientes del ensayo AFFINITY DUCHENNE, de entre seis y doce años de edad, mostraron una expresión de microdistrofina consistente y robusta. Los pacientes fueron monitoreados en el ensayo nueve y doce meses después del tratamiento.
Según los analistas de BMO Capital Markets, los resultados fueron en gran medida consistentes con Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) desarrollada por Sarepta y autorizada inicialmente en junio de 2023. "No creemos que la diferencia de eficacia entre RGX-202 y Elevidys sea significativa ni que pueda impulsar/demostrar resultados clínicos diferenciados, aunque ciertas mejoras funcionales [de RGX-202] parecen ligeramente superiores a las de Elevidys dada la alta variabilidad entre pacientes/grupo control y la ausencia de un grupo placebo", escribieron los analistas la mañana del 5 de junio. (Leer más: Posibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne)
El objetivo principal de “AFFINITY DUCHENNE” es la seguridad, y la expresión de microdistrofina sirve como criterio de valoración del biomarcador. No se observaron efectos negativos significativos con Regenxbio. Los analistas de BMO indicaron que a los pacientes que reciben RGX-202 se les administran inmunosupresores para reducir dichos efectos secundarios, lo que no ocurre con Elevidys.
La evaluación ambulatoria North Star y las pruebas de función cronometradas, como el tiempo para permanecer de pie, caminar y correr 10 metros y el tiempo para escalar, mostraron mejoras que superaron los controles externos de historia natural, lo que indica que RGX-202 "continúa demostrando evidencia de un impacto positivo en la trayectoria de la enfermedad", según la empresa.
Según los materiales que la empresa presentó en su lectura de datos, Regenxbio planea solicitar una licencia de productos biológicos en algún momento a mediados de 2026 a través de la vía de aprobación rápida de FDA, con miras a una aprobación en la primera mitad de 2027.
Sarepta y Regenxbio son rivales acérrimos en el mercado de los medicamentos de la familia DMD. Sarepta fue demandada por Regenxbio en 2020 por violar una patente sobre un método de cultivo celular para la terapia génica con virus adenoasociados (AAV). Un tribunal de distrito de Delaware falló a favor de Sarepta en 2024, declarando que el método de cultivo celular no era patentable.
Después de que un paciente tratado con Elevidys falleciera en marzo debido a un daño hepático agudo, la seguridad de los tratamientos con el gen DMD ha estado bajo intenso escrutinio (Sarepta informa sobre la muerte de un niño de 16 años tras la terapia génica Elevidys). Aunque el experimento de Regenxbio parecía ser seguro, los analistas de BMO señalaron que la inmunosupresión “fuerte” tiene sus propios riesgos y que el vector viral que utiliza Regenxbio tiene sus propios problemas de mortalidad.
