La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) anunció la suspensión temporal de la comercialización, distribución, fabricación, importación, publicidad y uso del medicamento de terapia génica Elevidys (delandistrógeno moxeparvovek) en Brasil como medida de precaución. La suspensión permanecerá vigente hasta que se aclaren las recientes incertidumbres de seguridad relacionadas con casos mortales de insuficiencia hepática aguda en pacientes tratados con el producto en Estados Unidos.
Esta decisión se tomó a la luz de nueva información regulatoria publicada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) que informa tres muertes asociadas con el uso de productos de terapia genética que presentan la tecnología del vector AAVrh74 desarrollada por Sarepta Therapeutics.
Dos casos involucraron a pacientes pediátricos no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratados con Elevidys, y el tercer caso involucró a un paciente adulto con distrofia muscular de cinturas que recibía un producto de terapia génica en investigación basado en el mismo vector viral. Ambos eventos resultaron en progresión a insuficiencia hepática aguda con desenlace fatal.
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