RGX-202, uno de los candidatos a terapia genética alternativa desarrollados para la distrofia muscular de Duchenne, continúa aceptando solicitudes de participantes candidatos para ensayos clínicos de fase 3.
Tabla de contenido
REGENXBIO está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 3 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de RGX-202, una terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para reemplazar la proteína distrofina ausente en los músculos de los hombres con DMD, RGX-202 se ha diseñado para crear una nueva proteína microdistrofina.
Acerca del estudio de fase 3 de RGX-202
Este es un ensayo clínico abierto, multicéntrico y de dosis única denominado AFFINITY DUCHENNE®. Esto implica que RGX-202, el medicamento en investigación, se administrará una sola vez a todos los participantes elegibles en diversas ubicaciones del estudio. Se requiere una infusión intravenosa única del medicamento y aproximadamente 26 visitas clínicas durante los dos años de investigación. Tras la administración de RGX-202, la frecuencia de las visitas aumentará y disminuirá gradualmente. Se animará a los participantes a inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo de tres años al finalizar el periodo de dos años para monitorear su salud y el impacto de RGX-202.
El medicamento se administrará mediante una infusión intravenosa (en la vena) una sola vez. Para evaluar el impacto de RGX-202, se utilizarán la Evaluación Ambulatoria North Star [NSAA], las tareas de función cronometradas (Tiempo para ponerse de pie [TTStand], Tiempo para caminar/correr 10 metros [TTWR] y Tiempo para subir 4 escaleras [TTClimb]), las evaluaciones de seguridad y una biopsia muscular para medir los niveles de microdistrofina. Se utilizarán la Escala de Desarrollo Motor de Peabody, Tercera Edición (PDMS-3) y la velocidad de zancada (SV95C), una evaluación de tecnología de salud digital, para evaluar a los participantes menores de cuatro años.
Ensayo clínico de fase 3 de RGX-202 – NCT05693142 –
Este es un estudio clínico multicéntrico, abierto, de evaluación de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica de una dosis intravenosa (IV) única de RGX-202 en participantes con Duchenne.
Inicio del estudio (estimado): 2023-01-04
Finalización primaria (estimada): 2026-02
Finalización del estudio (estimada): 2028-08
Número de participantes (estimado): 65
Ubicaciones:Estados Unidos, Canadá.
Edades elegibles para estudiar: 1 año o más (niño, adulto, adulto mayor)
Criterios de participación de la fase 3 del RGX-202
Las personas deben cumplir con los requisitos de inclusión para ser elegibles. Si una persona padece otra enfermedad o está en tratamiento que podría impedirle recibir terapia génica, es posible que no pueda participar. Puede consultar el conjunto completo de criterios de inclusión y exclusión haciendo clic en este enlace del estudio. NCT05693142 – Se ofrece asistencia de viaje para los participantes y cuidadores calificados.
¿Cómo puedo contactar con Regenxbio?
Comuníquese con un navegador de pacientes, envíe un correo electrónico al equipo de defensa del paciente de REGENXBIO a [email protected] o visite el sitio web del ensayo (www.regenxbiodmdtrials.com) para obtener más información sobre el estudio o para consultar sobre la participación.
Más información: El resultado de la fase 1/2 del ensayo RGX-202 Affinity Duchenne®
