Belief BioMed (BBM), una innovadora empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia, anunció hoy la aprobación de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) para una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para BBM-D101, su candidato a terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Hasta el momento, la IND para BBM-D101 ha sido aprobada tanto por la NMPA como por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
El Dr. Xiao Xiao, cofundador, presidente y director científico de Belief BioMed, declaró: «Nos complace compartir la buena noticia de la aprobación de BBM-D101 por parte de la NMPA. Agradecemos la revisión de la IND por parte de la NMPA y esperamos seguir colaborando con la agencia para llevar a cabo ensayos clínicos. Anteriormente, FDA obtuvo la aprobación de IND. Aceleraremos el progreso de la investigación clínica para ofrecer nuevas opciones de tratamiento a los pacientes con DMD lo antes posible».
Este ensayo clínico es un estudio clínico abierto de dosis única, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de una infusión intravenosa única en pacientes con DMD de 4 a 9 años. Gracias a la cápside modificada, BBM-D101 presenta una mayor eficiencia para transducir el tejido muscular. Por lo tanto, la dosis clínica propuesta es inferior a la de productos similares aprobados de terapia génica con virus adenoasociados (VAA), y se espera que BBM-D101 ofrezca una buena seguridad.
¿Qué es la terapia génica BBM-D101?
BBM-D101 es una terapia génica basada en AAV, cuyos derechos de propiedad intelectual pertenecen a BBM. Basada en un vector AAV diseñado, se administra por vía intravenosa para administrar el gen optimizado a los músculos de todo el cuerpo, logrando así un tratamiento de larga duración para la DMD con una sola dosis.
Más información: Nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
¿Qué significa autorización IND?
Una Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) es una solicitud de autorización a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) (FDA) para administrar un medicamento o producto biológico en investigación a humanos. (Leer más: Significado de la autorización IND)
