Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy la finalización de la presentación de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en busca de la aprobación total para deramiocel, una terapia celular en investigación, para tratar a pacientes diagnosticados con miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne (DMD). Entonces, ¿qué es Deramiocel y qué hace?
¿Qué es Deramiocel?
Deramiocel (CAP-1002), desarrollado por Capricor Therapeutics, es un tratamiento prometedor en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético grave y progresivo caracterizado por degeneración y debilidad muscular.
Mecanismo de acción
Deramiocel es una terapia celular derivada de células madre mesenquimales (MSC) de origen cardíaco. Estas células madre tienen la capacidad de secretar factores que favorecen la reparación y regeneración muscular. El objetivo de Deramiocel es aprovechar las propiedades regenerativas de estas células madre para reducir la inflamación, promover la reparación tisular y potencialmente regenerar el tejido muscular dañado en personas que padecen DMD.
Puntos clave del uso potencial de Deramiocel en DMD:
- Terapia basada en células:Deramiocel utiliza células madre aisladas del tejido cardíaco, que luego se procesan y se administran a los pacientes. Se cree que las células madre mesenquimales promueven la curación al liberar proteínas y citocinas que reducen la inflamación y estimulan la regeneración muscular.
- Apuntando a la regeneración muscular:La DMD provoca daño progresivo y debilidad en los músculos esqueléticos. Deramiocel puede ayudar a regenerar el tejido muscular estimulando los procesos naturales de curación del cuerpo y creando un entorno que fomente la supervivencia y el crecimiento de las células musculares.
- Potencial para retardar la progresión de la enfermedadAl abordar la inflamación y apoyar la reparación del tejido muscular, Deramiocel podría ayudar a retardar la progresión de la degeneración muscular en la DMD, mejorando potencialmente la movilidad y la calidad de vida de los pacientes.
- Método de entregaLas células normalmente se administran a través de una inyección, lo que les permite llegar a los tejidos musculares dañados y liberar los factores reparadores.
Capricor Therapeutics completa la presentación de la solicitud de licencia de productos biológicos en los EE. UU. FDA para Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Según las últimas actualizaciones, Capricor Therapeutics ha estado realizando ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de Deramiocel para la DMD. Los resultados de estos ensayos determinarán si este tratamiento puede convertirse en una opción terapéutica viable para las personas con distrofia muscular de Duchenne.
Si se demuestra su eficacia, Deramiocel podría convertirse en un avance significativo en el tratamiento de la DMD, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes y las familias afectadas por esta difícil enfermedad.
